[发明专利]慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α-地中海贫血药物中的应用有效
| 申请号： | 202310588947.8 | 申请日： | 2023-05-24 |
| 公开（公告）号： | CN116271106B | 公开（公告）日： | 2023-08-11 |
| 发明（设计）人： | 董文吉;张艳君;刘子瑾;董祖伊;赵忠亮 | 申请（专利权）人： | 中吉智药（南京）生物技术有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/42;A61P7/06;C12N15/867 |
| 代理公司： | 南京经纬专利商标代理有限公司 32200 | 代理人： | 林静 |
| 地址： | 210000 江苏省南京市江北新区新锦*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α‑地中海贫血药物中的应用，所述慢病毒载体包括pCCL‑SIN‑cPPT‑MCS‑RbPA骨架和顺次连接的A调控序列、第一α‑globin表达盒与第二α‑globin表达盒。本发明慢病毒载体LentiAlpha增强了α‑珠蛋白基因的特异性高表达，降低了载体大小从而提高了病毒包装效率；在LentiAlpha转导的HBA KO小鼠胎肝单个核细胞体外红系分化中能检测到人α‑珠蛋白的表达。慢病毒载体LentiAlpha能挽救HBA KO小鼠胎肝细胞造血重建的小鼠致死表型，并在小鼠外周血中检测到人α‑珠蛋白的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 病毒 载体 lentilalpha 制备 治疗 地中海贫血 药物 中的 应用 | ||
【主权项】：
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