[发明专利]慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α-地中海贫血药物中的应用有效
| 申请号： | 202310588947.8 | 申请日： | 2023-05-24 |
| 公开（公告）号： | CN116271106B | 公开（公告）日： | 2023-08-11 |
| 发明（设计）人： | 董文吉;张艳君;刘子瑾;董祖伊;赵忠亮 | 申请（专利权）人： | 中吉智药（南京）生物技术有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/42;A61P7/06;C12N15/867 |
| 代理公司： | 南京经纬专利商标代理有限公司 32200 | 代理人： | 林静 |
| 地址： | 210000 江苏省南京市江北新区新锦*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 病毒 载体 lentilalpha 制备 治疗 地中海贫血 药物 中的 应用 | ||
1.慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α-地中海贫血药物中的应用，其特征在于：所述慢病毒载体包括pCCL-SIN-cPPT-MCS-RbPA骨架、A调控序列、第一α-globin表达盒和第二α-globin表达盒，且 A调控序列、第一α-globin表达盒和第二α-globin表达盒从5’端到3’端顺次连接，所述第一α-globin表达盒包括依次连接的B启动子序列、C增强子序列和D1基因序列，所述第二α-globin表达盒包括依次连接的B启动子序列、C增强子序列和D2基因序列，所述A调控序列为2.7kb β-LCR调控序列，其中β-LCR为β-globin locus control region的简写，所述2.7kb β-LCR调控序列如SEQ ID No:2所示；所述B启动子序列为β-globin启动子序列，所述β-globin启动子序列如SEQ ID No:3所示；所述C增强子序列为chimeric intron增强子序列，所述chimeric intron增强子序列如SEQ ID No:4所示；所述D1基因序列为经氨基酸密码子优化的人α-globin基因编码区序列，所述经氨基酸密码子优化的人α-globin基因编码区序列如SEQ ID No:5所示，所述D2基因序列为野生型的人α-globin基因编码区序列，所述野生型的人α-globin基因编码区序列如SEQ ID No:6所示。
2.根据权利要求1所述的慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α-地中海贫血药物中的应用，其特征在于：所述pCCL-SIN-cPPT-MCS-RbPA骨架的序列如SEQ ID No:1所示。
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