[发明专利]用于治疗显性视网膜色素变性的AAV载体在审
| 申请号： | 202210934990.0 | 申请日： | 2017-03-01 |
| 公开（公告）号： | CN115896106A | 公开（公告）日： | 2023-04-04 |
| 发明（设计）人： | 阿尔弗雷德·S·莱温;威廉·W·豪斯维特;迈克尔·T·马森吉尔;威廉·贝尔特兰;古斯塔沃·D·阿吉雷;阿图尔·西代西扬;塞缪尔·雅各布森 | 申请（专利权）人： | 佛罗里达大学研究基金会有限公司;宾夕法尼亚大学托管会 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/864;A61K31/713;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 张福誉;刘振佳 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 用于治疗显性视网膜色素变性的AAV载体。本公开内容的一些方面涉及用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰核酸(例如干扰RNA)以降低所述对象中内源性rho基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，还向所述对象递送对所述干扰核酸具有抗性的替代rho基因。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 显性 视网膜 色素 变性 aav 载体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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