[发明专利]针对HBB-28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系在审

专利信息
申请号: 201811242124.5 申请日: 2018-10-24
公开(公告)号: CN111088253A 公开(公告)日: 2020-05-01
发明(设计)人: 包煜贤 申请(专利权)人: 广州鼓润医疗科技有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N9/22;C12N15/85;C12N15/90;A61K48/00;A61P7/06
代理公司: 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 代理人: 王磊;鲁兵
地址: 511458 广东省广州市南沙区丰泽东路106号*** 国省代码: 广东;44
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摘要: 发明公开了一种针对HBB‑28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系以及该修复体系在制备HBB‑28地中海贫血基因治疗的治疗剂中的应用。所述CRISPR单碱基供体修复体系包含:(1)CRISPR/Cas表达质粒、和(2)包含正常HBB基因和阻断再次编辑的无义突变碱基的序列的供体。本发明的修复体系能用于HBB‑28地中海贫血的治疗。
搜索关键词: 针对 hbb 28 地中海贫血 基因 crispr 碱基 供体 修复 体系
【主权项】:
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