[发明专利]治疗MPS I-相关失明的AAV-IDUA载体在审
| 申请号： | 201780012623.2 | 申请日： | 2017-02-22 |
| 公开（公告）号： | CN108697774A | 公开（公告）日： | 2018-10-23 |
| 发明（设计）人： | M·L·赫希;R·J·萨穆尔斯基 | 申请（专利权）人： | 北卡罗来纳大学教堂山分校 |
| 主分类号： | A61K38/47 | 分类号： | A61K38/47;A61K48/00;C12N7/00;C12N15/00;C12N9/24 |
| 代理公司： | 南京苏创专利代理事务所(普通合伙) 32273 | 代理人： | 张学彪 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及向受试者角膜递送α‑L‑艾杜糖醛酸酶的病毒载体及采用所述病毒载体治疗和预防受试者因粘多糖贮积症I型引发的角膜浑浊和失明。 | ||
| 搜索关键词： | 病毒载体 艾杜糖醛酸 角膜浑浊 粘多糖 递送 角膜 治疗 预防 | ||
【主权项】：
1.一种重组核酸，包括编码人α‑L‑艾杜糖醛酸酶(IDUA)的核苷酸序列，其中所述核苷酸序列经密码子优化用于人类细胞表达。
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