[发明专利]用于治疗亨特综合征的方法和组合物在审
申请号: | 201680076842.2 | 申请日: | 2016-12-21 |
公开(公告)号: | CN108430494A | 公开(公告)日: | 2018-08-21 |
发明(设计)人: | 奥山虎之;陈东奎;卞汉烈;徐辰旭;李秉柱;金龙哲;张仁宁;李圭铉 | 申请(专利权)人: | 株式会社绿十字;株式会社医用基因生物 |
主分类号: | A61K38/43 | 分类号: | A61K38/43;A61K9/00 |
代理公司: | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人: | 郑斌;刘振佳 |
地址: | 韩国*** | 国省代码: | 韩国;KR |
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摘要: | 本发明尤其提供了用于有效治疗亨特综合征的用于CNS递送艾杜硫酸酯酶‑β(人重组艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶蛋白)的组合物和方法。本发明提供的组合物和方法不仅在脑和脊髓中而且在外周组织(包括心脏、肝、脾、肺和肾)中有效地减轻症状。 | ||
搜索关键词: | 硫酸酯酶 综合征 艾杜糖醛酸 有效治疗 人重组 有效地 递送 外周 脊髓 蛋白 心脏 治疗 | ||
【主权项】:
1.治疗亨特综合征的方法,其包括向需要治疗的对象脑室内施用(ICV施用)治疗有效剂量的ICV制剂的步骤,所述ICV制剂包含浓度为约0.1mg/ml至约60mg/ml的艾杜硫酸酯酶‑β(IDS‑β)蛋白、浓度为约150mM的氯化钠、浓度为约0.05mg/ml的聚山梨酯20,并且pH为约6。
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