[发明专利]肺部递送mRNA至非肺靶细胞在审
| 申请号： | 201380039829.6 | 申请日： | 2013-06-07 |
| 公开（公告）号： | CN104519915A | 公开（公告）日： | 2015-04-15 |
| 发明（设计）人： | M·哈特莱因;B·C·吉尔德;F·德罗莎;C·鲁道夫;C·普兰克 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司;埃泽瑞斯公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K9/00 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供被配制成用于肺部施用的包含mRNA的组合物，以及将所述mRNA和/或所编码的蛋白质递送至非肺细胞或组织的相关方法。所述组合物和方法可用于预防或改善与所述mRNA编码的蛋白质相关联的疾病的症状。 | ||
| 搜索关键词： | 肺部 递送 mrna 至非肺 靶细胞 | ||
【主权项】：
一种将信使RNA(mRNA)递送至非肺细胞或组织的方法，其包括向所述肺部施用包含编码蛋白质的mRNA和脂质载体媒介物的组合物，其中向所述肺部施用导致将所述mRNA和/或所述蛋白质递送至非肺细胞或组织。
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