[发明专利]一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用有效
| 申请号： | 201310124191.8 | 申请日： | 2013-04-10 |
| 公开（公告）号： | CN103255115A | 公开（公告）日： | 2013-08-21 |
| 发明（设计）人： | 陈小平;姚永超;汝任礼;余松林;秦莉;谭学方;赵思婷 | 申请（专利权）人： | 中国科学院广州生物医药与健康研究院 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/62;A61K48/00;A61P31/18;C12N15/09 |
| 代理公司： | 广州科粤专利商标代理有限公司 44001 | 代理人： | 刘明星 |
| 地址： | 510530 广东*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用。穿透型TAT-TALEN蛋白是在TALEN蛋白的L链和R链的N端还具有细胞穿透多肽TAT，所述的细胞穿透多肽TAT的氨基酸序列为：N端-TyrGlyArgLysLysArgArgGlnArgArgArg-C端。本发明的穿透型TAT-TALEN蛋白能够敲除细胞内源性基因，尤其可以敲除细胞内源性CCR5基因，因此可将其应用于临床上艾滋病基因治疗中的CCR5基因敲除。应用本发明在对CCR5基因进行敲除的同时没有引入任何的外源基因，不存在随机插入到细胞的基因组中引起插入型突变的风险，并且TAT-TALEN蛋白进入细胞发挥作用后会逐渐被细胞降解不会一直存在于细胞内。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 穿透 tat talen 蛋白 内源 基因 细胞 制备 方法 应用 | ||
【主权项】：
一种能够敲除细胞内源性基因的穿透型TAT‑TALEN蛋白，其特征在于，其是在TALEN蛋白的L链和R链的N端还具有细胞穿透多肽TAT，所述的细胞穿透多肽TAT的氨基酸序列为：N端‑TyrGlyArgLysLysArgArgGlnArgArgArg‑C端。
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