[发明专利]双链核糖核酸的聚离子复合物

摘要

本发明提供了用于递送双链核糖核酸到组织或细胞等中的递送系统，所述双链核糖核酸在肾小球、特别是在系膜细胞等中发挥基因沉默功能。非高分子胶束形式的聚离子复合物由静电结合在一起的双链核糖核酸和下列式（I）或（II）表示的嵌段共聚物组成，其中，如通过动态光散射测量方法测量的，所述聚离子复合物具有小于100nm的平均粒径：，其中每个符号如说明书中所定义。

主权项

1. 非高分子胶束形式的聚离子复合物，所述复合物由静电结合在一起的双链核糖核酸和下列式（I）或（II）表示的嵌段共聚物组成，其中，如通过动态光散射测量方法测量的，所述聚离子复合物具有小于100 nm的平均粒径：在上述式中，R^1a和R^1b各自独立地表示氢原子，或未取代或取代的线性或分支的C_1-12烷基，L¹和L²各自表示连接基团，R²表示氢原子、保护基团、疏水基团或聚合基团，R³表示羟基；氧基苄基；-NH-(CH₂)_a-X基，X是包括伯胺、仲胺或叔胺或者季铵盐中的一种或两种或更多种的胺化合物残基或非胺化合物残基，a是1至5的整数；或引发剂残基，R^4a和R^4b各自独立地表示氢原子，氨基的保护基团或-C(=NH)NHR⁵，R⁵表示氢原子或氨基的保护基团，m表示5至20000的整数，n表示2至5000的整数，并且x表示1至5的整数。