[发明专利]用于基因治疗的病毒载体

权利要求书

1、重组缺陷性腺病毒，含有：

-ITR序列，

-使其包装的序列，

-异源DNA序列，

及其中E1基因和E2、E4、L1-L5基因中的至少一种为非功能性的。

2、权利要求1的腺病毒，其特征在于它来自人、动物、或其混合。

3、权利要求2的腺病毒，其特征在于来自人的腺病毒选自C组腺病毒，优选选自2或5型腺病毒（Ad2或Ad5）。

4、权利要求2的腺病毒，其特征在于来自动物的腺病毒选自来自狗、牛、鼠、羊、猪、禽和猴的腺病毒。

5、根据以上权利要求之一的腺病毒，其特征在于E1和E4基因至少是非功能性的。

6、根据以上权利要求之一的腺病毒，其特征在于它缺失晚期基因。

7、权利要求1的腺病毒，其特征在于它包括：

-ITR序列，

-使其包装的序列，

-异源DNA序列，和

-含E2基因或其部分基因的区段。

8、权利要求1的腺病毒，其特征在于它包括：

-ITR序列，

-使其包装的序列，

-异源DNA序列，和

-含E4基因或其部分基因的区段。

9、权利要求1的腺病毒，其特征在于其基因组缺失E1、E2和E4基因。

10、权利要求1的腺病毒，其特征在于其基因组缺失E1、E3、L5和E4基因。

11、以上权利要求之一的腺病毒，其特征在于它另外还含有在异源启动子控制下的功能基因E3。

12、以上权利要求之一的腺病毒，其特征在于异源DNA序列含有一种或多种治疗基因和/或一种或多种编码抗原性肽的基因。

13、权利要求12的腺病毒，其特征在于治疗基因选自酶、血制品、激素、淋巴因子（白细胞介素、干扰素、TNF等）、生长素、神经递质或它们的前体或合成酶、营养素（BDNF、CNTE、NGF、IGF、GMF、aFGF、bFGF、NT3、NT5等）、原脂蛋白（ApoAⅠ、ApoAⅣ、ApoE等）、dystrophine或minidystrophine、肿瘤基因抑制剂的编码基因或编码凝集相关因子（Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ等因子）的基因。

14、权利要求12的腺病毒，其特征在于治疗基因为反义基因或序列，其在靶细胞中的表达可以控制细胞基因的表达或细胞mRNA的转录。

15、权利要求12的腺病毒，其特征在于编码能够在人体中产生抗微生物或病毒的免疫反应的抗原性肽的基因。

16、权利要求12的腺病毒，其特征在于编码E.B病毒、HIV病毒、乙型肝炎病毒、伪狂太病毒、或特异性肿瘤的特异抗原性肽的基因。

17、根据以上权利要求之一的腺病毒，其特征在于异源DNA序列还包括使治疗基因和/或编码抗原性肽的基因在所染细胞中表达的序列。

18、根据以上权利要求之一的腺病毒，其特征在于异源DNA序列在治疗基因的上游含有指示靶细胞的分泌道中合成治疗产物的信号序列。

19、可被腺病毒感染的细胞系，它含有整合在其基因组中的与权利要求1-18之一的缺陷性重组腺病毒互补所需的功能。

20、权利要求19的细胞系，其特征在于在其基因组中至少含有腺病毒的E1和E2基因。

21、权利要求20的细胞系，其特征在于它另外还含有腺病毒的E4基因。

22、权利要求19的细胞系，其特征在于它在其基因组中至少含有腺病毒的E1和E4基因。

23、根据权利要求19-22之一的细胞系，其特征在于它另外还含有糖皮质激素受体基因。

24、根据权利要求19-23之一的细胞系，其特征在于E2和E4基因被置于可诱导启动子的控制之下。

25、权利要求24的细胞系，其特征在于可诱导启动子为MMTV和LTR启动子。