[发明专利]骨髓增生异常综合征（MDS）的生物标记物及其使用方法在审
| 申请号： | 202180074760.5 | 申请日： | 2021-11-03 |
| 公开（公告）号： | CN116507334A | 公开（公告）日： | 2023-07-28 |
| 发明（设计）人： | A·古尔伯特;C·肖尔茨;肖建军 | 申请（专利权）人： | 卫材RD管理有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/496 | 分类号： | A61K31/496;A61P43/00;A61P35/02;C12Q1/6883 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 杨宏军 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 骨髓 增生 异常 综合征 mds 生物 标记 及其 使用方法 | ||
1.一种治疗患有骨髓增生异常综合征(MDS)的患者的输血依赖性的方法，其包括向具有升高的异常连接与规范连接TMEM14C转录物的比率(TMEM14C AJ/CJ比率)的输血依赖的MDS患者施用治疗有效量的化合物1。
2.一种治疗患有MDS的患者的输血依赖性的方法，其包括：
(a)确定该输血依赖的MDS患者具有升高的TMEM14C AJ/CJ比率；以及
(b)向该患者施用治疗有效量的化合物1。
3.一种鉴定适合用化合物1治疗的输血依赖的MDS患者的方法，其包括：
(a)确定该患者具有升高的TMEM14C AJ/CJ比率；以及
(b)鉴定该患者适合用化合物1治疗。
4.一种监测输血依赖的MDS患者中的治疗功效的方法，其包括：
(a)确定该患者具有升高的TMEM14C AJ/CJ比率；
(b)向该患者施用治疗有效量的化合物1；以及
(c)确定施用后该患者的TMEM14C AJ/CJ比率，其中施用后该TMEM14C AJ/CJ比率的降低表明有效治疗。
5.根据权利要求4所述的方法，其中该TMEM14C AJ/CJ比率在步骤(c)之后保持升高，并且该方法还包括向该患者施用另外剂量的化合物1。
6.根据权利要求4或5所述的方法，其中该方法还包括向该患者施用另外剂量的化合物1直至该TMEM14C AJ/CJ比率不再升高。
7.根据权利要求1至6中任一项所述的方法，其中确定升高的AJ/CJ比率包括从该患者获得生物样品并确定该样品中的TMEM14C AJ/CJ比率。
8.根据权利要求7所述的方法，其中该生物样品包括血液样品或骨髓样品。
9.根据权利要求8所述的方法，其中该血液样品包括外周血或血浆。
10.根据权利要求8所述的方法，其中该骨髓样品包括骨髓穿刺物或骨髓活检物。
11.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中该TMEM14C AJ/CJ比率通过测量该患者或来自该患者的生物样品中的RNA转录物来确定。
12.根据权利要求11所述的方法，其中测量RNA转录物包括核酸条形码和/或实时聚合酶链式反应(RT-PCR)。
13.根据权利要求11或12所述的方法，其中测量RNA转录物包括核酸条形码。
14.根据权利要求1至13中任一项所述的方法，其中升高的TMEM14C AJ/CJ比率是大于约0.1、约0.2、约0.5、约1、约2、约4、约10、约15、约20或约30的比率，例如，如通过核酸条形码所测量的。
15.根据权利要求1至14中任一项所述的方法，其中升高的TMEM14C AJ/CJ比率是大于约4的比率，如通过核酸条形码所测量的。
16.根据权利要求1至15中任一项所述的方法，其中该方法还包括确定该患者具有升高的ABCB7 AJ/CJ比率。
17.根据权利要求1至16中任一项所述的方法，其中该方法还包括确定该患者具有升高的PPOX AJ/CJ比率。
18.根据权利要求1至17中任一项所述的方法，其中该方法还包括确定该患者具有升高的ABCB7 AJ/CJ比率和升高的PPOX AJ/CJ比率。
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