[发明专利]β2-微球蛋白或其抑制剂的制药用途在审
| 申请号： | 202110665803.9 | 申请日： | 2021-06-16 |
| 公开（公告）号： | CN115475247A | 公开（公告）日： | 2022-12-16 |
| 发明（设计）人： | 王鑫;高月;赵依妮;郑秋阳;郑爽;郎茂菊 | 申请（专利权）人： | 厦门大学 |
| 主分类号： | A61K45/00 | 分类号： | A61K45/00;A61K49/00;A61K48/00;A61K31/713;A61K31/7088;A61K39/395;A61P25/28;C07K16/28;C12N5/10;C12N15/113;G01N33/68 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 刘海罗 |
| 地址： | 361005 福建*** | 国省代码： | 福建;35 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 球蛋白 抑制剂 制药 用途 | ||
1.选自如下的(1)－(6)项中的任意一项在制备治疗和/或预防唐氏综合征或阿尔茨海默病的药物中的用途：
(1)β2-微球蛋白；
(2)β2-微球蛋白基因的编码区或β2-微球蛋白基因的非编码区；
(3)核酸构建体，其含有用于完全敲除或者部分敲除β2-微球蛋白基因的多核苷酸；优选地，所述多核苷酸为反义寡核苷酸、siRNA例如shRNA、或者为用于CRISPR/Cas9系统的guide RNA；
(4)宿主细胞，其中的编码β2-微球蛋白的多核苷酸被完全敲除或部分敲除；优选地，其含有第(3)项所述的核酸构建体；
(5)抑制或阻断β2-微球蛋白活性的药物；
(6)抑制或降低β2-微球蛋白基因表达水平的药物。
2.根据权利要求1所述的用途，其中，所述抑制或阻断β2-微球蛋白活性的药物为抗β2-微球蛋白的抗体(例如美国Abcam公司货号为ab214769或ab175031的抗体)；优选地，所述抗体为单克隆抗体。
3.根据权利要求1所述的用途，其中，所述抑制或降低β2-微球蛋白基因表达水平的药物选自siRNA例如shRNA，以及用于CRISPR-Cas9系统的guide RNA。
4.根据权利要求1至3中任一权利要求所述的用途，其中，所述β2-微球蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO:1所示。
5.根据权利要求1至3中任一权利要求所述的用途，其中，所述β2-微球蛋白基因的编码区的序列如SEQ ID NO:4所示。
6.根据权利要求1至3中任一权利要求所述的用途，其中，所述β2-微球蛋白基因的非编码区的序列如SEQ ID NO:3和/或SEQ ID NO:5所示。
7.根据权利要求1至3中任一权利要求所述的用途，其中，所述反义寡核苷酸的序列如SEQ ID NOs:6-14中的任一序列所示。
8.选自如下的(1)－(6)项中的任意一项在制备筛选用于治疗和/或预防唐氏综合征或阿尔茨海默病的药物的动物模型或者细胞模型中的用途：
(1)β2-微球蛋白；
(2)β2-微球蛋白基因的编码区或β2-微球蛋白基因的非编码区；
(3)核酸构建体，其含有用于完全敲除或者部分敲除β2-微球蛋白基因的多核苷酸；优选地，所述多核苷酸为反义寡核苷酸、siRNA例如shRNA、或者为用于CRISPR/Cas9系统的guide RNA；
(4)宿主细胞，其中的编码β2-微球蛋白的多核苷酸被完全敲除或部分敲除；优选地，其含有第(3)项所述的核酸构建体；
(5)抑制或阻断β2-微球蛋白活性的药物；
(6)抑制或降低β2-微球蛋白基因表达水平的药物。
9.根据权利要求8所述的用途，其中，所述抑制或阻断β2-微球蛋白活性的药物为抗β2-微球蛋白的抗体(例如美国Abcam公司货号为ab214769或ab175031的抗体)；优选地，所述抗体为单克隆抗体。
10.根据权利要求8所述的用途，其中，所述抑制或降低β2-微球蛋白基因表达水平的药物选自siRNA例如shRNA，以及用于CRISPR-Cas9系统的guide RNA。
11.根据权利要求8至10中任一权利要求所述的用途，其中，所述β2-微球蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO:1所示。
12.根据权利要求8至10中任一权利要求所述的用途，其中，所述β2-微球蛋白基因的编码区的序列如SEQ ID NO:4所示。
13.根据权利要求8至10中任一权利要求所述的用途，其中，所述β2-微球蛋白基因的非编码区的序列如SEQ ID NO:3和/或SEQ ID NO:5所示。
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