[发明专利]一种编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物、腺相关病毒载体及其药物和应用在审
| 申请号： | 202110451637.2 | 申请日： | 2021-04-26 |
| 公开（公告）号： | CN112980857A | 公开（公告）日： | 2021-06-18 |
| 发明（设计）人： | 罗雁红;何健峰;刘锐敏;田杰;朱骅 | 申请（专利权）人： | 重庆医科大学附属儿童医院 |
| 主分类号： | C12N15/56 | 分类号： | C12N15/56;C12N9/24;C12N15/864;A61K38/47;A61P3/08 |
| 代理公司： | 成都正华专利代理事务所(普通合伙) 51229 | 代理人： | 李蕊 |
| 地址： | 400014 *** | 国省代码： | 重庆;50 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 编码 分泌 野生型 gaa 蛋白 核苷酸 组合 相关 病毒 载体 及其 药物 应用 | ||
1.一种编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物，其特征在于，包括如SEQ ID NO.1所示表达野生型GAA蛋白的核苷酸序列，以及使GAA具有分泌功能的核苷酸序列。
2.根据权利要求1所述的编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物，其特征在于，所述使GAA具有分泌功能的核苷酸序列如SEQ ID NO.2所示，能表达使GAA蛋白具有分泌功能的蛋白。
3.根据权利要求2所述的编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物，其特征在于，所述SEQ ID NO.1与SEQ ID NO.2所示的核苷酸序列之间插入有具有切割肽功能的核苷酸序列。
4.根据权利要求3所述的编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物，其特征在于，所述具有切割肽功能的核苷酸序列包括编码SQ两个氨基酸的序列。
5.一种表达分泌性野生型GAA蛋白的重组腺相关病毒载体，其特征在于，包括如权利要求1～4任一项所述的核苷酸组合物。
6.一种药物组合物，其特征在于，包括权利要求1～4任一项所述的核苷酸组合物表达产生的蛋白，或权利要求5所述的重组腺相关病毒载体，以及其在药学上可接受的载体/辅助成分。
7.一种表达分泌性野生型GAA蛋白的表达盒，其特征在于，包括如权利要求1～4任一项所述的可与表达控制元件操作连接的核苷酸组合物。
8.权利要求1～3任一项所述的核苷酸组合物、权利要求5所述的重组腺相关病毒载体和/或权利要求6所述的药物组合物在制备用于预防和/或治疗GSDⅡ病症的药物中的应用。
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