[发明专利]靶向编辑VEGFA基因外显子区域的gRNA及其应用有效

专利信息
申请号: 202110037499.3 申请日: 2021-01-12
公开(公告)号: CN112662674B 公开(公告)日: 2023-04-11
发明(设计)人: 梁峻彬;张虹;徐辉;古博;皇甫德胜 申请(专利权)人: 广州瑞风生物科技有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/85;C12N5/10;A61K31/7105;A61K48/00;A61P3/10;A61P13/12;A61P15/08;A61P17/06;A61P19/02;A61P27/02;A61P35/00;A61P37/02
代理公司: 广州新诺专利商标事务所有限公司 44100 代理人: 李海恬;刘杉
地址: 510700 广东省广州市*** 国省代码: 广东;44
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摘要:
搜索关键词: 靶向 编辑 vegfa 基因 外显子 区域 grna 及其 应用
【权利要求书】:

1.一种靶向编辑VEGFA基因外显子区域的gRNA,其特征在于,所述gRNA序列靶向破坏VEGFA基因的外显子区域,所述gRNA的靶向结构域序列为SEQ ID NO:8所示序列。

2.一种靶向编辑VEGFA基因外显子区域的gRNA表达载体,其特征在于,包含编码如权利要求1所述的gRNA的核苷酸序列。

3.一种靶向编辑VEGFA基因外显子区域的组合物,其特征在于:包含gRNA系统和Cas9酶系统,所述gRNA系统包含权利要求1所述的gRNA,所述Cas9酶系统包含Cas9酶。

4.一种VEGFA基因经过修饰的细胞,其特征在于,将细胞与包含权利要求3所述的组合物接触,实现VEGFA基因的修饰,即得。

5.一种递送权利要求3所述组合物的递送系统,所述递送系统采用AVV8递送系统。

6.权利要求1所述的gRNA、权利要求2所述的gRNA表达载体、权利要求3所述的组合物、权利要求4所述的细胞、权利要求5所述的递送系统在制备治疗年龄相关性黄斑变性疾病的药物中的应用。

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