[发明专利]剪接调节子用于减慢亨廷顿氏病进展的治疗的用途

权利要求书

1.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢亨廷顿氏病进展的治疗中使用。

2.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在作为疾病修饰型疗法的亨廷顿氏病治疗中使用。

3.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢与亨廷顿氏病相关的运动功能衰退的治疗中使用。

4.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢与亨廷顿氏病相关的认知衰退的治疗中使用。

5.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢与亨廷顿氏病相关的精神病学衰退的治疗中使用。

6.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢与亨廷顿氏病相关的功能能力衰退的治疗中使用。

7.一种布雷那兰或其药学上可接受的盐，用于在减慢亨廷顿氏病病理生理学进展[例如，降低与亨廷顿氏病相关的脑(例如全脑、尾核、纹状体或皮质)体积损失速率(例如，相对于基线体积的％)(例如由MRI评估)]的治疗中使用。

8.用于根据权利要求3所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中运动功能包括选自由以下组成的组中的一种或多种：眼动功能、构音障碍、肌张力障碍、舞蹈症、姿势稳定性和步态。

9.用于根据权利要求4所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中认知衰退包括选自由以下组成的组中的一种或多种的衰退：注意力、处理速度、视觉空间处理、时间选择、情绪处理、记忆、言语流畅性、精神运动功能和执行功能。

10.用于根据权利要求5所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中精神病学衰退包括选自由以下组成的组中的一种或多种：冷漠、焦虑、抑郁、强迫性行为、自杀念头、易怒和躁动。

11.用于根据权利要求6所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中功能能力包括选自由以下组成的组中的一种或多种：工作能力、处理财务的能力、管理家务的能力、进行日常生活活动的能力以及所需的护理水平。

12.用于根据权利要求1至11中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病的基因特征在于在4号染色体上的亨廷顿基因中从36到39的CAG重复扩增(SEQ ID NO:20)。

13.用于根据权利要求1至11中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病的基因特征在于在4号染色体上的亨廷顿基因中39的CAG重复扩增(SEQ IDNO:21)。

14.用于根据权利要求1至13中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是显现的亨廷顿氏病。

15.用于根据权利要求1至14中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是青少年亨廷顿氏病或儿科亨廷顿氏病。

16.用于根据权利要求1至15中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是亨廷顿氏病的早期、亨廷顿氏病的中期或亨廷顿氏病的晚期；特别是亨廷顿氏病的早期。

17.用于根据权利要求1至16中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是亨廷顿氏病的I期、亨廷顿氏病的II期、亨廷顿氏病的III期、亨廷顿氏病的IV期或亨廷顿氏病的V期；特别是亨廷顿氏病的I期或亨廷顿氏病的II期。

18.用于根据权利要求1至13中任一项所述使用的布雷那兰或其药学上可接受的盐，其中亨廷顿氏病是显现前亨廷顿氏病。