[发明专利]蛋白质聚集疾病的治疗在审

专利信息
申请号: 202080040810.3 申请日: 2020-04-06
公开(公告)号: CN113905748A 公开(公告)日: 2022-01-07
发明(设计)人: 克里斯托弗·斯坦利 申请(专利权)人: 法玛克瑞有限公司
主分类号: A61K35/18 分类号: A61K35/18;A61P25/28;A61P39/00;A61P43/00;C12N5/078
代理公司: 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 代理人: 王达佐;洪欣
地址: 英国曼*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 蛋白质 聚集 疾病 治疗
【权利要求书】:

1.来源于以下的一种或多种的红细胞制备物:

i)一个或多个供体

ii)已经离体处理以降低蛋白质寡聚体和/或聚集体含量的受试者的红细胞或者一个供体或多个供体的红细胞

iii)来源于干细胞或其它单核细胞

iv)来自异种输血来源

其中所述红细胞制备物中蛋白质的寡聚体或聚集体的水平已经被测量并且显示处于降低的水平。

2.用于在治疗性单采术程序中施用至受试者的红细胞制备物,所述制备物来源于以下的一种或多种:

v)一个或多个供体

vi)已经离体处理以降低蛋白质寡聚体和/或聚集体含量的受试者的红细胞或者一个供体或多个供体的红细胞

vii)来源于干细胞或其它单核细胞

viii)来自异种输血来源

其中所施用的红细胞中的蛋白质寡聚体或聚集体的水平已经被测量并且显示处于降低的水平。

3.如权利要求1或权利要求2所述的红细胞制备物,其中所施用的红细胞中的蛋白质寡聚体或聚集体的水平已经用分析方法测量并且显示处于低于所述分析方法的检测极限的降低的水平。

4.治疗受试者中的蛋白质聚集疾病的方法,其包括施用来源于以下的一种或多种的红细胞:

v)一个或多个供体

vi)已经离体处理以降低蛋白质寡聚体和/或聚集体含量的受试者的红细胞或者一个供体或多个供体的红细胞

vii)来源于干细胞或其它单核细胞

viii)来自异种输血来源

其中所施用的红细胞中的蛋白质寡聚体或聚集体的水平已经被测量并且显示处于降低的水平。

5.治疗蛋白质聚集疾病的方法,其包括将红细胞施用至受试者,所述红细胞来源于以下来源中的一种或多种:

v.50岁以下的一个或多个供体

vi.已经离体处理以去除毒性寡聚体和/或聚集体的受试者的红细胞

vii.来源于干细胞或其它单核细胞

viii.来自异种输血

其中使用测定来证实待施用的红细胞中的毒性寡聚体或聚集体的水平处于或低于分析方法的检测极限,以及随后使用所述分析方法来检测所述受试者血液中水平的增加高于预定阈值,从而触发治疗性单采术过程的重复。

6.如权利要求4或5所述的方法,其中所施用的红细胞中的蛋白质寡聚体或聚集体的水平已经用分析方法测量并且显示处于低于所述分析方法的检测极限的降低的水平。

7.如前述权利要求中任一项所述的红细胞制备物或方法,其中所述寡聚或聚集蛋白包括以下的任何一种或多种:Abeta、α突触核蛋白、DJ-1(也称为Park7)、tau、超氧化物歧化酶(SOD)或IAPP。

8.治疗蛋白质聚集疾病的方法,其包括从红细胞表面去除聚集的蛋白。

9.如权利要求8所述的方法,其中所述从红细胞表面去除聚集的蛋白是离体进行的。

10.用于从红细胞表面去除聚集蛋白的方法,其包括使受试者的红细胞与从细胞表面去除蛋白质聚集体的工具接触。

11.如权利要求10所述的方法,其中所述从红细胞表面去除蛋白质聚集体的工具包括能够与目的聚集蛋白结合的抗体、抗体片段和/或合成的抗体。

12.如权利要求11所述的方法,其中所述抗体、抗体片段和/或合成的抗体固定在基材上。

13.如权利要求12所述的方法,其中所述基材包括以下的任何一种或多种:膜滤器、磁珠、非磁性珠或整体式高表面积基材。

14.如权利要求13所述的方法,其中所述基材包括直径范围为0.1μm至150μm的磁珠和/或非磁性珠。

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