[发明专利]用于肌肉表达的杂合启动子

权利要求书

1.一种核酸分子，其包含可操作连接到肌肉选择性启动子的一个或多个肝选择性增强子，其中：

-所述肝选择性增强子包含选自下述的序列或由所述序列构成：SEQ ID NO：1、SEQ IDNO：21、SEQ ID NO：22、SEQ ID NO：23、SEQ ID NO：24、SEQ ID NO：25、SEQ ID NO：26、SEQ IDNO：27、SEQ ID NO：28、SEQ ID NO：29、SEQ ID NO：30、SEQ ID NO：31、SEQ ID NO：32和SEQID NO：33，与选自SEQ ID NO：1、SEQ ID NO：21、SEQ ID NO：22、SEQ ID NO：23、SEQ ID NO：24、SEQ ID NO：25、SEQ ID NO：26、SEQ ID NO：27、SEQ ID NO：28、SEQ ID NO：29、SEQ IDNO：30、SEQ ID NO：31、SEQ ID NO：32和SEQ ID NO：33的所述序列中的任一者具有80％同一性的功能性变体，及其功能性片段；或

-所述多个肝选择性增强子包括至少一个包含选自下述的序列或由所述序列构成的肝选择性增强子：SEQ ID NO：1、SEQ ID NO：21、SEQ ID NO：22、SEQ ID NO：23、SEQ ID NO：24、SEQ ID NO：25、SEQ ID NO：26、SEQ ID NO：27、SEQ ID NO：28、SEQ ID NO：29、SEQ ID NO：30、SEQ ID NO：31、SEQ ID NO：32和SEQ ID NO：33，与选自SEQ ID NO：1、SEQ ID NO：21、SEQID NO：22、SEQ ID NO：23、SEQ ID NO：24、SEQ ID NO：25、SEQ ID NO：26、SEQ ID NO：27、SEQID NO：28、SEQ ID NO：29、SEQ ID NO：30、SEQ ID NO：31、SEQ ID NO：32和SEQ ID NO：33的所述序列中的任一者具有80％同一性的功能性变体，及其功能性片段。

2.根据权利要求1所述的核酸分子，其中所述多个肝选择性增强子中的所有肝选择性增强子具有相同的序列。

3.根据权利要求1所述的核酸分子，其中所述多个肝选择性增强子中的至少两个肝选择性增强子具有不同的序列。

4.根据权利要求1至3中的任一项所述的核酸分子，其中所述多个肝选择性增强子包括至少两个肝选择性增强子。

5.根据权利要求1至4中的任一项所述的核酸分子，其中所述多个肝选择性增强子包括三个肝选择性增强子。

6.根据权利要求1至5中的任一项所述的核酸分子，其中所述肝选择性增强子的序列由SEQ ID NO：1构成，或者是具有与SEQ ID NO：1的同一性为至少80％的序列的功能性变体。

7.根据权利要求1至5中的任一项所述的核酸分子，其中所述肝选择性增强子的序列由SEQ ID NO：30构成，或者是具有与SEQ ID NO：30的同一性为至少80％的序列的功能性变体。

8.根据权利要求1至7中的任一项所述的核酸分子，其中所述启动子是spC5-12启动子，特别地其中所述spC5-12启动子由SEQ ID NO：2、3或4中示出的序列构成，或者由具有与SEQID NO：2、3或4的同一性为至少80％的序列的功能性变体构成。

9.根据权利要求1至7中的任一项所述的核酸分子，其中所述启动子是CK6启动子，特别地其中所述CK6启动子由SEQ ID NO：6中示出的序列构成，或者由具有与SEQ ID NO：6的同一性为至少80％的序列的功能性变体构成。