[发明专利]脂肪性肝病的治疗在审

专利信息
申请号: 202080019351.0 申请日: 2020-01-08
公开(公告)号: CN113811312A 公开(公告)日: 2021-12-17
发明(设计)人: S·B·兰多;C·R·谢泼德 申请(专利权)人: 阿伏伽德罗开发公司
主分类号: A61K31/7125 分类号: A61K31/7125;A61P1/16
代理公司: 北京市金杜律师事务所 11256 代理人: 陈文平
地址: 美国*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 脂肪性 肝病 治疗
【权利要求书】:

1.一种在有需要的受试者中治疗脂肪性肝病的方法,该方法包括向该受试者施用治疗有效量的由式(I)表示的化合物:

5’-N1N2N3N4N5N6-N7N8-dCm-dGc-N11N12N13N14N15N16-N17N18-3’ (I)

或其药学上可接受的盐

其中,N1至N6和N11至N16各自独立地为2’-脱氧核糖核苷;

N7、N8、N17、和N18各自独立地为核糖核苷;

dCm为具有以下结构式的5-甲基-胞嘧啶2’-脱氧核苷:

dGc为具有以下结构式的7-脱氮杂-鸟嘌呤2’-脱氧核苷:

并且

任意两个相邻的核糖核苷是通过磷酸二酯接头或硫代磷酸酯接头来共价连接的。

2.如权利要求1所述的方法,其中该N7为由以下结构式表示的鸟嘌呤2’-甲氧基-核苷:

3.如权利要求1或权利要求2所述的方法,其中N8为由以下结构式表示的尿嘧啶2’-甲氧基-核苷:

4.如权利要求1-3中任一项所述的方法,其中,N17为鸟嘌呤2’-甲氧基-核苷。

5.如权利要求1-4中任一项所述的方法,其中,N18为尿嘧啶2’-甲氧基-核苷。

6.如权利要求1所述的方法,其中N7为鸟嘌呤2’-甲氧基-核苷,N8为尿嘧啶2’-甲氧基-核苷,N17为鸟嘌呤2’-甲氧基-核苷,并且N18为尿嘧啶2’-甲氧基-核苷。

7.如权利要求1-6中任一项所述的方法,其中N1为胞嘧啶2’-脱氧核苷,N2为胸腺嘧啶2’-脱氧核苷,N3为腺嘌呤2’-脱氧核苷,N4为胸腺嘧啶

2’-脱氧核苷,N5为胞嘧啶2’-脱氧核苷,并且N6为胸腺嘧啶

2’-脱氧核苷。

8.如权利要求1-7中任一项所述的方法,其中N11为胸腺嘧啶2’-脱氧核苷,N12为胸腺嘧啶2’-脱氧核苷,N13为胞嘧啶2’-脱氧核苷,N14为胸腺嘧啶

2’-脱氧核苷,N15为胞嘧啶2’-脱氧核苷,并且N16为胸腺嘧啶

2’-脱氧核苷。

9.如权利要求1所述的方法,其中具有式(I)的寡核苷酸由以下结构式表示:

5’-dC-dT-dA-dT-dC-dT-(G-Rib2Me)-(U-Rib2Me)-dCm-dGc-dT-dT-dC-dT-dC-dT-(G-Rib2Me)-(U-Rib2Me)-3’ (II)

或其药学上可接受的盐。

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