[发明专利]用于消除和增强受试者骨髓中造血干细胞植入的组合物的组合

权利要求书

1.一种组合物的组合，其包含

i)组合物，其包含

I)包含特异性针对干细胞抗原的嵌合抗原受体的T细胞、NK细胞或细胞毒性效应细胞群，和/或

II)α)包含特异性针对标记多肽的标签的嵌合抗原受体的T细胞、NK细胞或细胞毒性免疫效应细胞群，其中所述标记多肽特异性结合干细胞抗原，和

β)所述标记多肽，和

ii)组合物，其包含

a)CD34+造血干细胞群，和

b)一种或多种选自以下的辅助或辅佐细胞群：表达标志物CD14、CD11b、CD11c、CD123、CD33；CD36；CD47、CD66b、CD235a、CD146和CD326中的一种或多种的髓系细胞谱系。

2.根据权利要求1所述的组合物的组合，其中所述干细胞抗原是c-Kit、和/或CD34、和/或CD33、和/或CD38、和/或CD45RA、和/或CD71、和/或CD90、和/或CD131、和/或CD133、和/或CD135或其任何组合。

3.根据权利要求1或权利要求2所述的组合物的组合，其中所述CD34+造血干细胞是遗传工程化的。

4.根据权利要求1或权利要求2所述的组合物的组合，其中所述CD34+造血干细胞不是遗传工程化的(天然的CD34+造血干细胞)。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的组合物的组合，其中所述一种或多种辅助或辅佐细胞群表示至少CD14+造血细胞群。

6.根据权利要求1至3和5中任一项所述的组合物的组合，其中所述遗传工程化的CD34+造血干细胞是已针对疾病进行修正的细胞。

7.根据权利要求1至6中任一项所述的组合物的组合，其中所述包含嵌合抗原受体的T细胞、NK细胞或细胞毒性免疫效应细胞群和所述CD34+造血干细胞群和所述一种或多种辅助或辅佐细胞群对于在所述疾病的治疗中接受所述细胞的受试者是自体细胞。

8.根据权利要求1至8中任一项所述的组合物的组合，用于在患有疾病的受试者中治疗所述疾病。

9.一种用于消除患有疾病的受试者的骨髓中的造血干细胞和提高34+造血干细胞群的植入效率的方法，所述方法包括向所述受试者施用

i)组合物，其包含

I)包含特异性针对干细胞抗原的嵌合抗原受体的T细胞、NK细胞或细胞毒性免疫效应细胞群，或

II)α)包含特异性针对标记多肽的标签的嵌合抗原受体的T细胞、NK细胞或细胞毒性免疫效应细胞群，其中所述标记多肽特异性结合干细胞抗原，和

β)所述标记多肽，

从而特异性消除所述受试者的骨髓中的所述造血干细胞并且不影响所述骨髓的基质细胞，

和

ii)组合物，其包含

a)CD34+造血干细胞群，和

b)一种或多种选自以下的辅助或辅佐细胞群：表达标志物CD14、CD11b、CD11c、CD123、CD33；CD36；CD47、CD66b、CD235a、CD146和CD326中的一种或多种的髓系细胞谱系，从而提高所述干细胞向所述受试者的所述骨髓的植入效率。

10.根据权利要求9所述的方法，其中所述疾病是单基因病或癌症。

11.根据权利要求9或权利要求10所述的方法，其中所述34+造血干细胞群是遗传工程化细胞或健康细胞。

12.根据权利要求9至11中任一项所述的方法，其中所述一种或多种辅助或辅佐细胞群是至少CD14+造血细胞群。