[发明专利]组合物、方法及其用途在审
| 申请号： | 202080009386.6 | 申请日： | 2020-01-15 |
| 公开（公告）号： | CN113329737A | 公开（公告）日： | 2021-08-31 |
| 发明（设计）人： | 西蒙·纽曼;斯蒂芬·哈特;阿里斯提得斯·塔加拉基斯;孟金红 | 申请（专利权）人： | 瑞博昆有限公司 |
| 主分类号： | A61K9/127 | 分类号： | A61K9/127;A61K47/50;A61K48/00;A61P35/00;C12N15/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 王玮玮;郑霞 |
| 地址： | 英国塞*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 组合 方法 及其 用途 | ||
1.一种组合物，所述组合物包含：
RNA干扰剂；和
递送媒介物，所述递送媒介物用于将所述RNA干扰剂递送至细胞，其中所述递送媒介物包括：
脂质体；和
肽。
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述递送媒介物基本上包封所述RNA干扰剂。
3.根据权利要求1或权利要求2所述的组合物，其中所述脂质体基本上包封所述RNA干扰剂。
4.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述脂质体包封所述肽的至少一部分。
5.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述肽是跨膜肽，所述肽的至少一部分位于所述脂质体的外部。
6.根据权利要求5所述的组合物，其中所述肽的至多20个氨基酸在所述脂质体的外部，任选地其中至多14个氨基酸在所述脂质体的外部，任选地其中7个至14个氨基酸在所述脂质体的外部。
7.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述组合物是纳米颗粒。
8.根据权利要求7所述的组合物，其中所述纳米颗粒具有以下的平均直径：至多大约200nm，任选地至多大约150nm。
9.根据权利要求7或权利要求8所述的组合物，其中所述纳米颗粒具有以下的平均直径：大约40nm至大约200nm，任选地大约40nm至大约150nm，任选地大约40nm至大约120nm，任选地大约40nm至大约100nm，任选地80nm至大约200nm，任选地大约80nm至大约150nm，任选地大约80nm至大约120nm，任选地大约80nm至大约100nm。
10.根据权利要求7至9中任一项所述的组合物，其中所述纳米颗粒具有以下的平均直径：大约80nm至大约120nm，任选地大约100nm。
11.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述RNA干扰剂选自由以下组成的组中的一种或更多种：siRNA、miRNA、saRNA和shRNA。
12.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述RNA干扰剂是siRNA。
13.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述RNA干扰剂被配置为调节Itch的活性。
14.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述RNA干扰剂被配置为抑制Itch的活性。
15.根据权利要求13或权利要求14所述的组合物，其中Itch是泛素连接酶Itch。
16.根据权利要求15所述的组合物，其中Itch是E3泛素连接酶Itch。
17.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述RNA干扰剂选自以下序列中的一种或更多种：5'-GCUGUUGUUUGCCAUAGAA55-3'(SEQ ID NO 003)和5'-UUCUAUGGCAAACAACAGC55-3'(SEQ ID NO 004)。
18.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述脂质体包含至少一种脂质。
19.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述脂质体包含至少一种阳离子脂质。
20.根据任一项前述权利要求所述的组合物，其中所述脂质体包含至少一种磷脂。
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