[发明专利]制备CRX突变相关视网膜病变非人哺乳动物模型的方法在审
| 申请号： | 202010732121.0 | 申请日： | 2020-07-27 |
| 公开（公告）号： | CN111979267A | 公开（公告）日： | 2020-11-24 |
| 发明（设计）人： | 汪枫桦 | 申请（专利权）人： | 上海朗昇生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A01K67/027;A61K49/00 |
| 代理公司： | 广州华进联合专利商标代理有限公司 44224 | 代理人： | 林青中 |
| 地址： | 200030 上海*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 制备 crx 突变 相关 视网膜 病变 非人 哺乳动物 模型 方法 | ||
1.制备CRX突变相关视网膜病变非人哺乳动物模型的方法，其特征在于，包括采用转基因方法使得所述动物的视网膜感光细胞中表达CRX[S204fs]蛋白的步骤。
2.根据权利要求1所述的方法，其特征在于，所述转基因方法包括将含有c.611delC突变的CRX基因转染到所述动物的视网膜感光细胞。
3.根据权利要求2所述的方法，其特征在于，所述突变的CRX基因被连接于载体中，通过所述载体转染到所述动物的视网膜感光细胞。
4.根据权利要求3所述的方法，其特征在于，所述CRX基因的核苷酸序列如SEQ ID NO：1所示。
5.根据权利要求3所述的方法，其特征在于，所述载体为AAV载体。
6.根据权利要求3所述的方法，其特征在于，所述载体含有编码报告基因和/或标签蛋白的核苷酸。
7.根据权利要求3～6任一项所述的方法，其特征在于，所述载体通过视网膜下腔注射以将所述突变的CRX基因转染到所述动物的视网膜感光细胞。
8.根据权利要求1～6任一项所述的方法，其特征在于，所述动物为啮齿类动物。
9.根据权利要求8所述的方法，其特征在于，所述动物是小鼠(Mus musculus)。
10.权利要求1～9任一项所述方法得到的动物在鉴别和/或测试药物中的用途；
所述药物用于预防和/或治疗的适应症为视网膜病变和/或治疗与视网膜病变相关的并发症。
11.根据权利要求10所述的用途，所述视网膜病变为CRX基因Ⅲ类突变所导致。
12.根据权利要求10所述的用途，所述视网膜病变的临床表现包括外核层的萎缩、视锥反应异常以及视杆反应异常中的至少一种。
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