[发明专利]干细胞疗法

权利要求书

1.一种包括用于疗法的扩增的细胞群的组合物，其中所述细胞已经通过包括以下的方法扩增：

i)获得分离的HSPC群

ii)在存在组蛋白脱乙酰酶抑制剂(HDAC抑制剂)的情况下培养所述分离的HSPC群，以形成经过培养的群

iii)将以下添加到所述经过培养的HSPC群以形成扩增的细胞：具有式RNH(C_nH_2n)NH(C_nH_2n)SX的氨基硫醇化合物，其中R是氢、芳基、酰基或含有1个到7个碳原子的烷基，每个n的值为2到6，并且X是H或PO₃H₂；或其药学上可接受的盐。

2.根据权利要求1所述的组合物，其用于治疗血液学病症、免疫病症、代谢病症或神经退行性病症。

3.根据权利要求1或2所述的组合物，其中所述疗法包括重新填充哺乳动物骨髓。

4.根据权利要求1到3中任一项所述的组合物，其用于治疗急性骨髓性白血病、急性成淋巴细胞性白血病、慢性淋巴细胞性白血病、慢性骨髓性白血病、非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma)、重症再生障碍性贫血、重症综合性免疫缺陷或镰状细胞疾病。

5.根据权利要求1所述的组合物，其用于基因疗法。

6.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中步骤i)包括选择是CD133+的细胞。

7.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中步骤i)包括选择是CD34+的细胞。

8.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述HDAC抑制剂是斯克瑞泰(scriptaid)或奎诺司他(quisinostat)。

9.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述HDAC抑制剂是斯克瑞泰。

10.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述氨基硫醇化合物是氨磷汀(amifostine)：

或

WR1065：

11.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述氨基硫醇化合物是WR1065。

12.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述分离的群是从脐带血获得的。

13.根据权利要求1到12所述的组合物，其中所述分离的群是从外周血获得的。

14.根据权利要求1到12所述的组合物，其中所述分离的群是从骨髓获得的。

15.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中在5到10天的总时间内进行步骤ii)和iii)以形成扩增的细胞。

16.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中在无血清或无饲养物组织培养系统中培养所述细胞。

17.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述细胞是从哺乳动物，优选地人获得的。

18.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述扩增的细胞富集HSC。

19.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述扩增的细胞富集：Lin-、CD38-、CD34+、CD133+、CD45RA-、CD90+和CD49f+。