[发明专利]能够遏制补体C5的表达的双链核糖核酸

权利要求书

1.一种双链核糖核酸，其包含：

有义链和反义链的组合，

其中该有义链和反义链的组合选自由以下组合组成的组：

SEQ ID NO:159和SEQ ID NO:160；SEQ ID NO:141和SEQ ID NO:142；SEQ ID NO:143和SEQ ID NO:144；SEQ ID NO:145和SEQ ID NO:146；SEQ ID NO:147和SEQ ID NO:148；和SEQID NO:153和SEQ ID NO:154。

2.一种双链核糖核酸，其包含SEQ ID NO:159的有义链；和SEQ ID NO:160的反义链。

3.一种双链核糖核酸，其包含SEQ ID NO:141的有义链；和SEQ ID NO:142的反义链。

4.一种双链核糖核酸，其包含SEQ ID NO:143的有义链；和SEQ ID NO:144的反义链。

5.一种双链核糖核酸，其包含SEQ ID NO:145的有义链；和SEQ ID NO:146的反义链。

6.一种双链核糖核酸，其包含SEQ ID NO:147的有义链；和SEQ ID NO:148的反义链。

7.一种双链核糖核酸，其包含SEQ ID NO:153的有义链；和SEQ ID NO:154的反义链。

8.一种药物组合物，其包含：

根据权利要求1至7中任一项所述的双链核糖核酸。

9.根据权利要求8所述的药物组合物，其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

10.根据权利要求8所述的药物组合物，其用于治疗非典型溶血尿毒综合征。

11.一种包封根据权利要求1至7中任一项所述的双链核糖核酸的脂质复合物。

12.根据权利要求11所述的脂质复合物，其包含：

阳离子脂质；和

选自由中性脂质、聚乙二醇修饰的脂质及固醇组成的组中的至少一种脂质。

13.根据权利要求12所述的脂质复合物，其中：该阳离子脂质是2-{9-氧代-9-[(3-戊基辛基)氧基]壬基}十二烷基1-甲基哌啶-4-甲酸酯。

14.一种药物组合物，其包含：

根据权利要求11-13中任一项所述的脂质复合物。

15.根据权利要求14所述的药物组合物，其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

16.根据权利要求14所述的药物组合物，其用于治疗非典型溶血尿毒综合征。