[发明专利]药物化合物在治疗亨廷顿病中的用途

权利要求书

1.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在降低哺乳动物中亨廷顿病的缩短寿命效果中的用途。

2.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在降低哺乳动物中疾病的缩短寿命效果中的用途，其中所述疾病的特征在于哺乳动物的IT15基因的突变。

3.根据权利要求2所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中所述突变导致IT15基因中36个或更多个CAG重复序列。

4.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在降低哺乳动物中疾病的缩短寿命效果中的用途，其中所述疾病的特征在于存在亨廷顿蛋白的突变形式。

5.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在降低哺乳动物中疾病的缩短寿命效果中的用途，其中所述疾病是由于存在亨廷顿蛋白的突变形式而导致的。

6.根据权利要求4或5所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中所述亨廷顿蛋白的突变形式是由于IT-15基因上存在38个或更多个CAG重复序列而导致的。

7.根据权利要求1-6中任一项所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中所述哺乳动物为人类。

8.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在降低患者中疾病的缩短寿命效果中的用途，所述患者已筛查并已确定患有或有风险患有所述疾病，其中所述疾病的特征在于IT-15基因上存在36个或更多个CAG重复序列。

9.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在阻止或延缓亨廷顿病在患者中的进展的用途。

10.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在降低患者中与亨廷顿病相关的一种或多种症状的发病率或严重程度的用途。

11.根据权利要求9或10所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中所述一种或多种症状选自颤抖。

12.根据权利要求1-11中任一项所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中所述用途包括给予所述哺乳动物1mg至500mg的量的(+)-α-二氢丁苯那嗪。

13.根据权利要求1-12中任一项所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中所述(+)-α-二氢丁苯那嗪的异构体纯度大于60％。

14.根据权利要求1-12中任一项所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中所述(+)-α-二氢丁苯那嗪的异构体纯度大于95％。

15.根据权利要求1-14中任一项所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中所述药学上可接受的盐为(+)-α-二氢丁苯那嗪的琥珀酸盐。

16.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在预防或延迟晚期亨廷顿病的发作的用途。

17.(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐在预防或延迟晚期亨廷顿病表现出的威胁生命的症状或事件的发作的用途。

18.根据权利要求17所述的(+)-α-二氢丁苯那嗪或其药学上可接受的盐的用途，其中根据本发明预防或延迟其发作的所述威胁生命的症状或事件，是由于不能移动或不能显示出肌肉控制、不能协调运动或不能进行自发运动而引起的症状或事件。