[发明专利]用于治疗胆管缺乏相关病况的方法和组合物在审
| 申请号： | 201980029432.6 | 申请日： | 2019-02-15 |
| 公开（公告）号： | CN112055597A | 公开（公告）日： | 2020-12-08 |
| 发明（设计）人： | N·珀塞尔;C·赖 | 申请（专利权）人： | 迪克纳制药公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/11;A61K9/127;A61K9/66;C12N15/00;C07H21/04 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;李唐 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 胆管 缺乏 相关 病况 方法 组合 | ||
1.一种在有此需要的受试者中促进胆管形成的方法，该方法包括向该受试者施用降低CTNNB1表达的寡核苷酸。
2.权利要求1的方法，其中所述施用导致所述受试者的功能性胆管的数量和/或尺寸增加。
3.权利要求1或权利要求2的方法，其中所述施用导致所述受试者中胆管的表面积增加。
4.权利要求1-3中任一项的方法，其中在施用所述寡核苷酸之前，该受试者被鉴定为患有胆管缺乏(BDP)相关病况。
5.权利要求4的方法，其中所述BDP相关病况是Alagille综合征。
6.权利要求4的方法，其中所述BDP相关病况是胆道闭锁。
7.权利要求6的方法，其中所述BDP相关病况是I型胆道闭锁、II型胆道闭锁或III型胆道闭锁。
8.权利要求2-7中任一项的方法，其中所述受试者的胆管是肝内胆管。
9.权利要求2-7中任一项的方法，其中所述受试者的胆管是肝外胆管。
10.前述权利要求中任一项的方法，其中所述受试者是青春期人受试者。
11.前述权利要求中任一项的方法，其中所述寡核苷酸包含长度为15至30个核苷酸的反义链，其中所述反义链具有与CTNNB1 mRNA的靶标序列互补的区域，其中所述互补的区域长度为至少15个连续核苷酸。
12.权利要求11的方法，其中所述互补的区域与CTNNB1 mRNA的靶标序列完全互补。
13.权利要求11或12的方法，其中所述反义链长度为19至27个核苷酸。
14.权利要求13的方法，其中所述反义链长度为21至27个核苷酸。
15.权利要求11-14中任一项的方法，其中所述寡核苷酸进一步包含长度为15至40个核苷酸的有义链，其中所述有义链与所述反义链形成双链体区域。
16.权利要求15的方法，其中所述有义链长度为19至40个核苷酸。
17.权利要求15或16的方法，其中所述双链体区域长度为至少19个核苷酸。
18.权利要求15-17中任一项的方法，其中所述双链体区域长度为至少21个核苷酸。
19.权利要求11-17中任一项的方法，其中与CTNNB1 mRNA互补的区域长度为至少19个连续核苷酸。
20.权利要求11-19中任一项的方法，其中与CTNNB1 mRNA互补的区域长度为至少21个连续核苷酸。
21.权利要求15-20中任一项的方法，其中所述有义链在其3'-末端包含如下所示的茎-环：S1-L-S2，其中S1与S2互补，且其中L在S1和S2之间形成长度为3至5个核苷酸的环。
22.权利要求21的方法，其中L是四环。
23.权利要求22的方法，其中L长度为4个核苷酸。
24.权利要求23的方法，其中L包含如GAAA所示的序列。
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