[发明专利]用于使用外排体相关基因编辑来治疗癌症的方法和组合物在审
| 申请号： | 201880080959.7 | 申请日： | 2018-12-14 |
| 公开（公告）号： | CN111479557A | 公开（公告）日： | 2020-07-31 |
| 发明（设计）人： | 拉古·卡尔卢里;瓦莱丽·勒布勒;肖斐 | 申请（专利权）人： | 得克萨斯州大学系统董事会 |
| 主分类号： | A61K9/127 | 分类号： | A61K9/127;A61P35/00;C12N15/113;C12N15/88;C12N9/22 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 郑斌;张福誉 |
| 地址： | 美国得*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 使用 外排 相关 基因 编辑 治疗 癌症 方法 组合 | ||
1.包含外排体的组合物，其中所述外排体在其表面上包含CD47，并且其中所述外排体包含CRISPR系统。
2.权利要求1所述的组合物，其中所述CRISPR系统包含内切核酸酶和指导RNA(gRNA)。
3.权利要求2所述的组合物，其中所述内切核酸酶是Cas内切核酸酶。
4.权利要求3所述的组合物，其中所述内切核酸酶是Cas9内切核酸酶。
5.权利要求2所述的组合物，其中所述内切核酸酶是Cpf1内切核酸酶。
6.权利要求2所述的组合物，其中所述指导RNA是单gRNA。
7.权利要求6所述的组合物，其中所述单gRNA是CRISPR-RNA(crRNA)。
8.权利要求6所述的组合物，其中所述单gRNA包含crRNA和反式激活CRISPR RNA(tracrRNA)的融合体。
9.权利要求2所述的组合物，其中所述指导RNA包含crRNA和tracrRNA。
10.权利要求2所述的组合物，其中所述内切核酸酶和所述gRNA在所述外排体内的单个核酸分子上编码。
11.权利要求1所述的组合物，其中所述CRISPR系统靶向致病突变。
12.权利要求11所述的组合物，其中所述致病突变是致癌突变。
13.权利要求12所述的组合物，其中所述致癌突变是癌基因中的激活突变。
14.权利要求12所述的组合物，其中所述致癌突变是肿瘤抑制基因中的抑制性突变。
15.权利要求12所述的组合物，其中所述致癌突变是KrasG12D。
16.权利要求2所述的组合物，其中所述外排体的至少50％包含内切核酸酶和gRNA。
17.权利要求16所述的组合物，其中所述外排体的至少60％包含内切核酸酶和gRNA。
18.权利要求17所述的组合物，其中所述外排体的至少70％包含内切核酸酶和gRNA。
19.权利要求18所述的组合物，其中所述外排体的至少80％包含内切核酸酶和gRNA。
20.权利要求19所述的组合物，其中所述外排体的至少90％包含内切核酸酶和gRNA。
21.药物组合物，其包含权利要求1至20中任一项所述的外排体和赋形剂。
22.权利要求21所述的组合物，其中所述组合物被配制用于肠胃外施用。
23.权利要求22所述的组合物，其中所述组合物被配制用于静脉内、肌内、皮下或腹膜内注射。
24.权利要求22所述的组合物，其还包含抗菌剂。
25.权利要求24所述的组合物，其中所述抗菌剂是苯扎氯铵、苄索氯铵、苄醇、布罗波尔、西曲溴铵、十六烷基氯化吡啶氯己定、氯丁醇、氯甲酚、氯二甲苯酚、甲酚、乙醇、甘油、海克替啶、咪唑烷脲、苯酚、苯氧乙醇、苯乙醇、硝酸苯汞、丙二醇或硫柳汞。
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