[发明专利]作为神经变性疾病或病症的治疗策略的显性阴性SARM1分子

权利要求书

1.包含SARM1分子的组合物，其中所述SARM1具有至少一个氨基酸变化，其防止损伤或损害后的轴突断裂。

2.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子在由以下组成的组中包含至少一个突变：对应于氨基酸1-25的区域，对应于氨基酸25-50的区域，对应于氨基酸50-75的区域，对应于氨基酸75至100的区域，对应于氨基酸100至125的区域，对应于氨基酸125至150的区域，对应于氨基酸150至175的区域，对应于氨基酸175至200的区域，对应于氨基酸200至225的区域，对应于氨基酸225至250的区域，对应于氨基酸250至275的区域，对应于氨基酸275至300的区域，对应于氨基酸300至325的区域中，对应于氨基酸325至350的区域中，对应于氨基酸350至375的区域中，对应于氨基酸375至400的区域中，对应于氨基酸400至425的区域中，对应于氨基酸425至450的区域中，对应于氨基酸450至475的区域中，对应于氨基酸475至500的区域中，对应于氨基酸500至525的区域中，对应于氨基酸525至550的区域中，对应于氨基酸550至575的区域中，对应于氨基酸575至600的区域中，对应于氨基酸600至625的区域中，对应于氨基酸625至650的区域中，对应于氨基酸650至675的区域中，对应于氨基酸675至700的区域中，对应于氨基酸700至724的区域中，或其组合。

3.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸175至200的区域中包含至少一个突变。

4.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸650至675的区域中包含至少一个突变。

5.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸675至700的区域中包含至少一个突变。

6.权利要求3的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸675至700的区域中进一步包含至少一个突变。

7.权利要求6的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸650至675的区域中进一步包含至少一个突变。

8.权利要求1、3、6或7的组合物，其中所述SARM1分子在对应于193的残基处包含氨基酸取代。

9.权利要求1、5或7的组合物，其中所述SARM1分子在对应于685的残基处包含氨基酸取代。

10.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子包含对应于193的残基处的氨基酸取代和对应于685的残基处的氨基酸取代。

11.权利要求2的组合物，其中对应于575至600的区域中的至少一个突变在对应于597的残基处。

12.权利要求2的组合物，其中对应于550至575的区域中的至少一个突变在对应于570的残基处。

13.权利要求2的组合物，其中对应于175至200的区域中的至少一个突变在对应于189或190的残基处。

14.权利要求1-13的组合物，其中所述组合物是药物组合物。

15.核酸，其包含编码权利要求1-7或10-13中任一项的SARM1多肽的核酸序列。

16.载体，其包含权利要求15的核酸。

17.权利要求16的载体，其中所述载体是病毒载体病毒，诸如逆转录病毒、慢病毒或腺病毒。

18.权利要求16的载体，其中所述载体是腺相关病毒。