[发明专利]合胞素用于将药物和基因靶向递送至再生肌肉组织的用途

权利要求书

1.靶向再生肌肉组织的药物组合物用于预防和/或治疗肌肉损伤或疾病的用途，所述药物组合物至少包含与合胞素蛋白结合的治疗药物，所述肌肉损伤或疾病包括作为疾病生理病理过程的一部分的再生阶段。

2.根据权利要求1所述的药物组合物的用途，其中所述合胞素蛋白是人或鼠合胞素，优选地，所述合胞素选自下组：人合胞素-1、人合胞素-2、鼠合胞素-A和鼠合胞素-B。

3.根据权利要求1或2所述的药物组合物的用途，其中将所述药物和所述合胞素蛋白掺入颗粒中，优选地，所述颗粒选自下组：脂质体、外泌体、病毒颗粒和病毒样颗粒。

4.根据权利要求3所述的药物组合物的用途，其中所述合胞素蛋白呈现在所述颗粒的表面上。

5.根据权利要求4所述的药物组合物的用途，其中所述颗粒是用合胞素蛋白假型化的慢病毒或慢病毒样颗粒。

6.根据权利要求1-5任一项所述的药物组合物的用途，其中所述药物选自下组：用于治疗肌肉损伤或疾病的目标基因，包括治疗基因和编码治疗性蛋白质或肽的基因，例如编码治疗性抗体或抗体片段和基因组编辑酶的基因，治疗性RNA，例如干扰RNA、用于基因组编辑的向导RNA和能够外显子跳跃的反义RNA；能够刺激肌肉细胞再生的药物。

7.根据权利要求3-6任一项所述的药物组合物的用途，其中所述药物是包装入病毒载体颗粒中的目标基因。

8.根据权利要求7所述的药物组合物的用途，其中将所述目标基因包装入用合胞素蛋白，优选鼠合胞素-A或人合胞素-2假型化的慢病毒载体颗粒中。

9.根据权利要求1-8任一项所述的药物组合物的用途，其中所述肌肉损伤或疾病选自下组：肌营养不良症，如营养不良性疾病、远端肌病、肌原纤维肌病、混杂肌病、肌强直综合征、先天性肌病、线粒体肌病、代谢性肌病、离子通道肌肉疾病，如家族性周期性麻痹、先天性肌无力综合征、神经性肌病、自身免疫性肌病、脂质贮积病、遗传性心肌病、神经肌肉疾病、炎症性肌病、横纹肌溶解症、间室综合征或肌红蛋白尿、恶性高热、肌肉感染、肌筋膜痛和肌肉抽搐症以及直接创伤、药物滥用、药物、有毒试剂、局部缺血，高温或低温和/或体育锻炼或过度使用造成的肌肉损伤。

10.根据权利要求1-8任一项所述的药物组合物的用途，其中所述肌肉疾病选自下组：肌营养不良症，如营养不良性疾病、远端肌病、肌原纤维肌病、混杂肌病、肌强直综合征、先天性肌病、线粒体肌病、代谢性肌病、离子通道肌肉疾病，如家族性周期性麻痹、先天性肌无力综合征、神经性肌病、脂质贮积病、遗传性心肌病、神经肌肉疾病、肌红蛋白尿和恶性高热。

11.根据权利要求1-10任一项所述的药物组合物的用途，其用于肌肉疾病的基因治疗。

12.根据权利要求6-11任一项所述的药物组合物的用途，其中所述目标基因选自下组：DMD、MYOT、LMNA、CAV3、DES、DNAJB6、SGCA、SGCB、SGCG、SGCD、CAPN3、DYSF、TCAP、TRIM32、FKRP、POMT1、FKTN、POMGNT1、POMT2、ANO5、TTN、PLEC、EMD、FHL1、LMNA、SMN1、SMN2、PABPN1、NEB、ACTA1、TPM2、TPM3、TNNT1、CFL2、LMOD3、KBTBD13、KLHL40、KLHL41、RYR1、SEPN1、KBTKD13、MTM1、MTMR2、DUX4、FRG1、GYS1、GAA、GBE1、PYGM、PKFM、ALDOA、ENO3、GYG1及其功能性变体。

13.根据权利要求1-12任一项所述的药物组合物的用途，其用于通过注射施用。