[发明专利]人类中AAV基因疗法的手段和方法

权利要求书

1.一种用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述人类没有用确定抗AAV5抗体的测定进行预筛选，并且其中在所述医学治疗之前，所述人类未进行过用AAV5基因疗法载体的医学治疗。

2.一种用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述人类用确定抗AAV5抗体的测定进行预筛选，并且其中在所述医学治疗之前，所述人类未进行过用AAV5基因疗法载体的医学治疗，所述人类所具有的抗AAV5抗体水平对应于在人类群体中所观察到的抗AAV5抗体水平的至多第95个百分点。

3.根据权利要求3所述的用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述人类针对抗AAV5抗体测试呈阳性。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述AAV5基因疗法载体以对应于至少10¹²衣壳/kg的剂量施用。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述AAV5基因疗法载体以对应于至少10¹²gc/kg体重的剂量使用。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述AAV5基因疗法载体用于治疗选自由A型血友病或B型血友病组成的组的疾病。

7.根据权利要求1至6中任一项所述的用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述AAV5基因疗法载体用于治疗血友病，其中所述AAV5基因疗法载体编码FIX蛋白或其变体。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述用途包括施用进血流中。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述用途包括将所述载体递送至肝脏。

10.根据权利要求1至9中任一项所述的用于人类的医学治疗用途的AAV5基因疗法载体，其中所述AAV5基因疗法载体在昆虫细胞中产生。

11.一种用于确定适合于用AAV5基因疗法载体进行医学治疗的人类患者的方法，包括以下步骤：

-提供来自人类患者的血清样品；

-确定抗AAV5抗体的滴度；

-其中如果用如实施例中所述的总抗AAV5(Tab)测定来确定的总抗AAV5抗体滴度的值在0.02-5的范围内，则可以认为患者适合于进行医学治疗。

12.一种用于确定适合于用AAV5基因疗法载体进行医学治疗的人类患者的方法，包括以下步骤：

-提供来自人类患者的血清样品；

-确定抗AAV5抗体的滴度；

-其中如果如实施例中所述通过Nab测定用中和抗AAV5抗体测定来确定的抗AAV5抗体滴度的值在3-5000的范围内，则可以认为患者适合于进行医学治疗。