[发明专利]治疗溶酶体贮积疾病及病症的组合物和方法有效
| 申请号： | 201880018596.4 | 申请日： | 2018-01-16 |
| 公开（公告）号： | CN110913872B | 公开（公告）日： | 2023-08-04 |
| 发明（设计）人： | A·比菲;E·卡瓦尔卡 | 申请（专利权）人： | 儿童医疗中心有限公司;医院圣拉斐尔责任有限公司;达纳-法伯癌症研究所有限公司;长时电视节目基金会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K35/28;A61K35/30;A61P3/00;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 | 代理人： | 程伟 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 溶酶体 疾病 病症 组合 方法 | ||
1.一种药物组合物在制备治疗受试者的溶酶体贮积疾病或病症的药物的用途，其中，所述药物组合物包含编码金属硫蛋白多肽或多核苷酸的载体，以及其中，所述药物组合物相对于参考值增加所述受试者的金属硫蛋白多肽或多核苷酸的水平、表达或活性。
2.根据权利要求1所述的用途，其中，所述溶酶体贮积病症是神经元蜡样脂褐质沉积症、球状细胞性脑白质营养不良、GM1神经节苷脂症、青少年氨基己糖酯酶A缺乏症、异染性脑白质营养不良、粘多糖症障碍、多发性硫酸脂酶缺乏症、Tay-Sachs/GM2神经节苷脂症。
3.根据权利要求1所述的用途，其中，所述受试者是通过检测所述受试者的样品中金属硫蛋白(MT)多核苷酸或多肽的水平相对于参考值的增加而预先选择的。
4.根据权利要求1所述的用途，其中，所述金属硫蛋白是金属硫蛋白-1A(MT1A)、金属硫蛋白-1B(MT1B)、金属硫蛋白-1E(MT1E)、金属硫蛋白-1F(MT1F)、金属硫蛋白-lG(MT1G)、金属硫蛋白-1H(MT1H)、金属硫蛋白-1I假基因(MT1Ip或MTE)、金属硫蛋白-1L(LT1L或MT1R)、金属硫蛋白-lM(MT1M或MT1K)、金属硫蛋白-1X(MT1X)、金属硫蛋白-2(MT2)、金属硫蛋白-2A(MT2A)、金属硫蛋白-3(Mt3)、和金属硫蛋白-4(MT4)中的一种或多种。
5.根据权利要求1所述的用途，其中，所述载体是慢病毒载体。
6.根据权利要求1所述的用途，其中，所述载体是AAV载体。
7.根据权利要求1至6中任一项所述的用途，其中，所述药物组合物还包含含有所述载体的造血干细胞(HSC)。
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