[发明专利]普利多匹定用于治疗脆性X综合征的应用有效
| 申请号： | 201880007913.2 | 申请日： | 2018-01-18 |
| 公开（公告）号： | CN110505902B | 公开（公告）日： | 2022-11-11 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·海登;马哈茂德·阿卜杜勒侯赛因·普拉迪 | 申请（专利权）人： | 普瑞尼亚神经治疗有限公司;新加坡国立大学;新加坡科技研究局 |
| 主分类号： | A61K31/445 | 分类号： | A61K31/445;C07D211/24;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 凌翠;郑霞 |
| 地址： | 以色列*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 利多 用于 治疗 脆性 综合征 应用 | ||
1.普利多匹定在制备用于治疗患有脆性X综合征(FXS)的受试者的药物中的用途，其中所述药物具有对治疗所述受试者有效的量的普利多匹定。
2.根据权利要求1所述的用途，其中，所述受试者还患有自闭症谱系障碍(ASD)。
3.根据权利要求1所述的用途，其中，所述量的普利多匹定能够有效降低所述受试者中FXS的一种或多种症状的严重程度。
4.根据权利要求3所述的用途，其中，所述一种或多种症状选自由认知障碍、发育迟缓、社交和行为问题、焦虑、活动过度行为、对感官刺激的超敏反应、改变的胃肠功能和癫痫组成的组中。
5.根据权利要求4所述的用途，其中，所述症状是认知障碍，并且所述认知障碍是智力失能或学习失能。
6.根据权利要求4所述的用途，其中，所述症状是发育迟缓，所述发育迟缓是说话和语言的发育迟缓。
7.根据权利要求1-6中的任一项所述的用途，其中，每天向所述患者施用10-315mg普利多匹定。
8.根据权利要求7所述的用途，其中，所述普利多匹定每日施用一次。
9.根据权利要求7所述的用途，其中，所述普利多匹定每日施用超过一次。
10.根据权利要求9所述的用途，其中，所述普利多匹定每日施用两次。
11.根据权利要求1-6和8-10中的任一项所述的用途，其中，所述受试者在X染色体上具有超过200个CGG重复序列。
12.根据权利要求7所述的用途，其中，所述受试者在X染色体上具有超过200个CGG重复序列。
13.根据权利要求1-6、8-10和12中的任一项所述的用途，其中，所述受试者未满18岁。
14.根据权利要求7所述的用途，其中，所述受试者未满18岁。
15.根据权利要求11所述的用途，其中，所述受试者未满18岁。
16.根据权利要求1-6、8-10、12和14-15中的任一项所述的用途，其中，所述受试者是人。
17.根据权利要求7所述的用途，其中，所述受试者是人。
18.根据权利要求11所述的用途，其中，所述受试者是人。
19.根据权利要求13所述的用途，其中，所述受试者是人。
20.根据权利要求1-6、8-10、12、14-15和17-19中的任一项所述的用途，其中，所述施用是口服。
21.根据权利要求7所述的用途，其中，所述施用是口服。
22.根据权利要求11所述的用途，其中，所述施用是口服。
23.根据权利要求13所述的用途，其中，所述施用是口服。
24.根据权利要求16所述的用途，其中，所述施用是口服。
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