[发明专利]TRIM72通过泛素化FUS蛋白突变体作为ALS的潜在治疗性靶标在审
| 申请号： | 201780091092.0 | 申请日： | 2017-03-22 |
| 公开（公告）号： | CN110753557A | 公开（公告）日： | 2020-02-04 |
| 发明（设计）人： | 贾怡昌;张雪 | 申请（专利权）人： | 清华大学 |
| 主分类号： | A61K38/53 | 分类号： | A61K38/53;A61K38/43;A61P21/00 |
| 代理公司： | 11201 北京清亦华知识产权代理事务所(普通合伙) | 代理人： | 赵天月 |
| 地址： | 10008*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 清除剂 药物组合物 突变体 缓解 治疗 预防 | ||
1.一种药物组合物，所述药物组合物包含清除剂，其中所述清除剂用于清除FUS突变体。
2.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述清除剂用于通过泛素化和蛋白酶体介导的降解来清除所述FUS突变体。
3.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述清除剂是Trim72或编码Trim72的核酸。
4.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述FUS突变体是人类ALS的FUS突变体。
5.根据权利要求4所述的药物组合物，其中所述FUS突变体在FUS核定位信号中具有突变。
6.根据权利要求5所述的药物组合物，其中所述FUS核定位信号的氨基酸位点为513-526。
7.根据权利要求4所述的药物组合物，其中所述FUS突变体易于错定位于细胞质中。
8.根据权利要求1所述的药物组合物用于治疗或预防或缓解ALS。
9.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述清除剂具有至少一种以下形式：
(a)蛋白质或功能片段；
(b)编码(a)的核酸分子；
(c)具有(b)的构建体。
10.根据权利要求9所述的药物组合物，其中所述核酸分子包含DNA和RNA中的至少一种。
11.根据权利要求9所述的药物组合物，其中所述构建体包含质粒和病毒中的至少一种。
12.根据权利要求1所述的药物组合物，进一步包含药学上可接受的载体。
13.根据权利要求12所述的药物组合物，其中所述可接受的载体是药物、毒素类、细胞因子、放射性元素、载体蛋白、酶类、凝集素、荧光量子点或高吸收系数的发色团。
14.用于清除FUS突变体的清除剂在制备用于治疗或预防或缓解ALS的药物中的用途。
15.根据权利要求14所述的用途，其中所述清除剂用于通过泛素化和蛋白酶体介导的降解来清除所述FUS突变体。
16.根据权利要求14所述的用途，其中所述清除剂是Trim72或编码Trim72的核酸。
17.根据权利要求14所述的用途，其中所述FUS突变体是人类ALS的FUS突变体。
18.根据权利要求17所述的用途，所述FUS突变体在FUS核定位信号中具有突变。
19.根据权利要求18所述的用途，所述FUS核定位信号的氨基酸位点为513-526。
20.根据权利要求18所述的用途，其中所述FUS突变体易于错定位于细胞质。
21.根据权利要求1所述的用途，其中所述清除剂具有至少一种以下形式：
(a)蛋白质或功能片段；
(b)编码(a)的核酸分子；
(c)具有(b)的构建体。
22.根据权利要求21所述的用途，其中所述核酸分子包含DNA和RNA中的至少一种。
23.根据权利要求21所述的用途，其中所述构建体包含质粒和病毒中的至少一种。
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