[发明专利]表达靶向CDK9的RNAi效应子的H-1 PV在审

申请号：	201780083500.8	申请日：	2017-11-27
公开（公告）号：	CN110337494A	公开（公告）日：	2019-10-15
发明（设计）人：	卡伦·涅托;吉恩·罗默拉尔;芭芭拉·鲁什;彼得·克拉默;李敏;安娜-葆拉·德奥利韦拉;安东尼奥·马奇尼;李俊伟	申请（专利权）人：	上海微知卓生物科技有限公司
主分类号：	C12N15/113	分类号：	C12N15/113;C12N15/864
代理公司：	成都超凡明远知识产权代理有限公司 51258	代理人：	刘书芝;洪玉姬
地址：	201815 上***	国省代码：	上海;31
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摘要：
搜索关键词：	细小病毒沉默子基因聚合酶III启动子生物体抗癌活性肿瘤发生新病毒癌细胞靶向优选失调细胞携带
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【权利要求书】：

1.用于下调细胞中细胞周期蛋白依赖性激酶9(CDK9)表达的细小病毒，其特征在于，它源自含有涵盖核苷酸2022-2135的缺失的细小病毒H-1缺失变体，其中CDK9特异性核酸插入H-1细小病毒VP基因下游的非翻译区，并且可在RNA聚合酶可识别的启动子或启动子区的控制下在所述细胞中表达，其中所述CDK9特异性核酸可在RNAi中转录，并且其中所述细小病毒能够在所述细胞中复制和繁殖。

2.根据权利要求1所述的细小病毒，其中，所述CDK9特异性核酸在H-1PV基因组的核苷酸4683处插入。

3.根据权利要求1或2所述的细小病毒，其中，所述细胞的所述RNA聚合酶可识别的启动子或启动子区是RNA聚合酶II(PolII)或III(PolIII)启动子。

4.根据权利要求3所述的细小病毒，其中，所述RNA聚合酶III(PolIII)启动子是RNA聚合酶III H1启动子。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的细小病毒，其中，CDK9特异性核酸是shRNA。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的细小病毒，其中，所述CDK9特异性核酸具有的长度为至少15个核苷酸。

7.根据权利要求5所述的细小病毒，其中，所述CDK9特异性核酸与序列ID：XM_017014184.1的CDK9序列235-253匹配。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的细小病毒，用于治疗肿瘤的方法的用途。

9.根据权利要求8所述的用途的细小病毒，其特征在于，所述肿瘤的细胞对化学疗法和/或放射疗法具有抗性。

10.根据权利要求8或9所述的用途的细小病毒，其特征在于，所述细小病毒通过静脉内(i.v.)、瘤内或支气管内给药来施用。

11.包含根据权利要求1至7中任一项所述的细小病毒的细胞。

12.包括根据权利要求11所述的细胞的转基因非人动物。

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