[发明专利]抑制MEX3B基因的表达的核酸、试剂、及疾病的预防或治疗剂有效

专利信息
申请号: 201780041833.4 申请日: 2017-07-07
公开(公告)号: CN109477110B 公开(公告)日: 2022-11-25
发明(设计)人: 秋山彻;山角祐介;河府和义 申请(专利权)人: TAK循环株式会社;国立大学法人东京大学
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K31/7088;A61K48/00;A61P1/00;A61P1/04;A61P11/06;A61P17/00;A61P19/02;A61P21/00;A61P25/14;A61P25/16;A61P25/28;A61P29/00;A61P35/
代理公司: 北京市金杜律师事务所 11256 代理人: 杨宏军;唐峥
地址: 日本*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 抑制 mex3b 基因 表达 核酸 试剂 疾病 预防 治疗
【权利要求书】:

1.细胞毒性降低、且抑制MEX3B基因的表达的核酸,所述核酸为:

反义寡核苷酸,所述反义寡核苷酸具有与包含MEX3B基因的外显子中的非翻译区中的12~20个连续核苷酸的寡核苷酸互补的序列,其中,所述非翻译区为3’UTR。

2.如权利要求1所述的核酸,所述核酸为:

反义寡核苷酸,所述反义寡核苷酸具有与非翻译区中的12~20个连续核苷酸的寡核苷酸互补的序列。

3.如权利要求1所述的核酸,其中,细胞毒性的所述降低是较之由下述Gapmer型反义寡核苷酸带来的细胞毒性而言降低,所述Gapmer型反义寡核苷酸具有与外显子中的翻译区中包含的、序列号1的第838~853位的碱基序列GGCACCAGCTGCCCGC互补的序列。

4.如权利要求1所述的核酸,所述反义寡核苷酸为DNA或自至少任意一个末端起4个以下的碱基具有桥连结构或烷氧基结构的DNA。

5.如权利要求1所述的核酸,其中,所述非翻译区被包含于序列号1或2表示的MEX3B基因中。

6.如权利要求1所述的核酸,所述核酸为:

下述反义寡核苷酸,所述反义寡核苷酸具有与包含序列号10的非翻译区中的第4119~4293位的序列中的12~20个连续核苷酸的寡核苷酸互补的序列,所述序列号10表示人MEX3B的前体mRNA;或者

下述反义寡核苷酸,所述反义寡核苷酸具有与序列号2的非翻译区中的第3135~3149位的寡核苷酸互补的序列,所述序列号2表示小鼠MEX3B基因。

7.权利要求1~6中任一项所述的核酸用于制造MEX3B基因表达抑制试剂的用途。

8.抑制MEX3B基因表达的非治疗方法,所述方法包括使权利要求1~6中任一项所述的核酸与对象接触的步骤,所述对象不包括人类个体。

9.权利要求1~6中任一项所述的核酸用于制造由MEX3B基因表达所引起的疾病的预防或治疗剂的用途。

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