[发明专利]靶向人LMNA的寡核苷酸类似物有效
| 申请号： | 201780040785.7 | 申请日： | 2017-04-28 |
| 公开（公告）号： | CN109477109B | 公开（公告）日： | 2022-09-23 |
| 发明（设计）人： | M.R.埃尔多斯;F.S.科林斯;K.曹;R.科尔;R.K.贝斯特维克;L.B.戈登 | 申请（专利权）人： | 萨勒普塔医疗公司;美国政府卫生与公众服务部;马里兰州大学;儿童早衰症研究基金会 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;C07H21/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 彭昶;万雪松 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 靶向 lmna 寡核苷酸 类似物 | ||
1.一种式(III)的反义寡聚物化合物：
或其药学上可接受的盐，其中：
每个Nu是核碱基，它们一起形成选自以下的靶向序列，序列方向为5’至3’：
a)SEQ ID NO:3，其序列为CTGAGCCGCTGGCAGATGCCTTGTC，其中Z是23；和
b)SEQ ID NO:4，其序列为GAGGAGATGGGTCCACCCACCTGGG，其中Z是23；
其中Ra是乙酰基。
2.如权利要求1所述的反义寡聚物化合物，其中所述靶序列是SEQ ID NO:3，其序列为CTGAGCCGCTGGCAGATGCCTTGTC，并且Z是23。
3.如权利要求1所述的反义寡聚物化合物，其中所述靶序列是SEQ ID NO:4，其序列为GAGGAGATGGGTCCACCCACCTGGG，并且Z是23。
4.如权利要求1所述的反义寡聚物化合物，其中所述反义寡聚物化合物是式(IV)的化合物：
或其药学上可接受的盐，其中每个Nu是核碱基，它们一起形成靶向序列，序列方向为5'至3'，其中所述靶向序列是SEQ ID NO:3，其序列为CTGAGCCGCTGGCAGATGCCTTGTC，并且Z是23。
5.如权利要求1所述的反义寡聚物化合物，其中所述反义寡聚物化合物是式(IV)的化合物：
或其药学上可接受的盐，其中每个Nu是核碱基，它们一起形成靶向序列，序列方向为5'至3'，其中所述靶向序列是SEQ ID NO:4，其序列为GAGGAGATGGGTCCACCCACCTGGG，并且Z是23。
6.一种反义寡聚物化合物或其药学上可接受的盐，其选自：
7.如权利要求6所述的反义寡聚物化合物，其中所述反义寡聚物化合物是：
8.如权利要求6所述的反义寡聚物化合物，其中所述反义寡聚物化合物是：
9.一种反义寡聚物化合物或其药学上可接受的盐，其选自：
10.如权利要求1-9中任一项所述的反义寡聚物化合物，其中所述反义寡聚物化合物是0.6HCl的药学上可接受的盐。
11.一种药物组合物，其包含根据权利要求1-10中任一项所述的反义寡聚物化合物和药学上可接受的载体。
12.根据权利要求1-10中任一项所述的反义寡聚物化合物或如权利要求11所述的药物组合物在制备用于治疗有需要的受试者的早年衰老综合症的药物中的用途。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于萨勒普塔医疗公司;美国政府卫生与公众服务部;马里兰州大学;儿童早衰症研究基金会，未经萨勒普塔医疗公司;美国政府卫生与公众服务部;马里兰州大学;儿童早衰症研究基金会许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
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