[发明专利]通过适体调节的聚腺苷酸化来调控基因表达有效
| 申请号： | 201780021317.5 | 申请日： | 2017-02-02 |
| 公开（公告）号： | CN109511259B | 公开（公告）日： | 2023-10-20 |
| 发明（设计）人： | M.J.沃尔斯;O.F.丹诺斯;郭雪翠 | 申请（专利权）人： | 梅里特斯英国第二有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/86;C07H21/04 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 彭昶;罗文锋 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 通过 调节 腺苷 酸化 调控 基因 表达 | ||
1.一种用于调节靶基因表达的多核苷酸盒，其包含核糖开关，其中所述核糖开关包含效应区和适体，其中所述效应区包含U1 snRNP结合位点和与所述U1 snRNP结合位点互补的序列。
2.如权利要求1所述的多核苷酸盒，其中所述适体结合小分子配体。
3.如权利要求1或权利要求2所述的多核苷酸盒，其中所述效应序列包含当所述适体结合配体时能够形成茎的额外序列。
4.如权利要求3所述的多核苷酸盒，其中所述效应区包含9至11个碱基对的茎形成序列。
5.如权利要求4所述的多核苷酸盒，其中所述效应区包含茎形成序列，所述茎形成序列在所述茎中具有一个或多个错配碱基。
6.如权利要求1至5中任一项所述的多核苷酸盒，其中所述U1 snRNP结合位点为8至10个核苷酸。
7.如权利要求1至5中任一项所述的多核苷酸盒，其中所述U1 snRNP结合位点包含序列CAGGTAAG。
8.如权利要求1至5中任一项所述的多核苷酸盒，其中所述U1 snRNP结合位点选自由以下组成的组：CAGGTAAGTA、CAGGTAAGT和CAGGTAAG。
9.如权利要求1所述的多核苷酸盒，其中所述多核苷酸盒包含两个或多个核糖开关，其中每个核糖开关包含效应区和适体，其中所述效应区包含U1 snRNP结合位点和与所述U1snRNP结合位点互补的序列。
10.如权利要求9所述的多核苷酸盒，其中所述两个或更多个核糖开关各自包含结合相同配体的适体。
11.如权利要求9所述的多核苷酸盒，其中所述两个或更多个核糖开关包含结合不同配体的不同适体。
12.一种调节靶基因的表达的方法，所述方法包括：
a.将一个或多个如权利要求1-11所述的多核苷酸盒插入靶基因的3'UTR中，
b.将包含所述多核苷酸盒的所述靶基因引入细胞中，以及
c.将所述细胞暴露于配体，所述配体以有效增加所述靶基因表达的量特异性结合所述适体。
13.如权利要求12所述的方法，其中所述配体是小分子。
14.如权利要求12或权利要求13所述的方法，其中所述多核苷酸盒插入所述多腺苷酸化信号5'的约87或约140个核苷酸处。
15.如权利要求12或权利要求13所述的方法，其中所述多核苷酸盒插入所述多腺苷酸化信号5'的约74、约110或约149个核苷酸处。
16.如权利要求12或权利要求13所述的方法，其中将两个或更多个多核苷酸盒插入所述靶基因的3'UTR中。
17.如权利要求14所述的方法，其中所述两个或更多个多核苷酸盒包含特异性结合至不同小分子配体的不同适体。
18.如权利要求14所述的方法，其中所述两个或更多个多核苷酸盒包含相同的适体。
19.如权利要求12至16中任一项所述的方法，其中所述两个或更多个多核苷酸盒插入所述靶基因的3'UTR的不同位置处。
20.如权利要求12至19中任一项所述的方法，其中将包含所述多核苷酸盒的靶基因合并于用于表达所述靶基因的载体中。
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