[发明专利]一种I型糖尿病的基因治疗药物在审
| 申请号： | 201710332329.1 | 申请日： | 2017-05-12 |
| 公开（公告）号： | CN108103058A | 公开（公告）日： | 2018-06-01 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人： | 北京五加和分子医学研究所有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/864;A61K48/00;A61P3/10 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 重组腺相关病毒载体 基因治疗药物 体内 多不饱和脂肪酸 重组腺相关病毒 基因表达框 体内胰岛素 结果提示 体内实验 血糖稳定 治疗药物 靶序列 介导 蛋白 携带 开发 | ||
【权利要求书】：
1.一种秀丽线虫ω-3多不饱和脂肪酸转化酶基因表达框，其特征在于，
（Ⅰ）包含SEQ ID No.1和SEQ ID No.3或SEQ ID No.4所示的核苷酸序列；
（Ⅱ）表达框表达产物能够以细胞内的ω-6多不饱和脂肪酸为底物，催化转化为ω-3多不饱和脂肪酸。
2.一种重组腺相关病毒载体，其特征在于携带如权利要求1所述的基因表达框。
3.权利要求2所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，包括：
（1）携带基因组可自我互补形成双链DNA分子；和/或
（2）重组腺相关病毒载体血清型包括但不限于AAV1、AAV2、AAV3B、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAVrh.10，其中优选的血清型为AAV1、AAV8和AAV9。
4.一种基因治疗方式，其特征在于，包括权利要求1所述的基因表达框和权利要求2、3所述的重组腺相关病毒载体。
5.权利要求4所述的基因治疗方式，其特征在于，给药方式为静脉注射和/或肌肉注射。
6.权利要求4所述的基因治疗方式，其特征在于，一次给药可持续降低体内的血糖浓度，提高体内的胰岛素浓度，从而达到治疗糖尿病的目的。
7.权利要求6所述的糖尿病，优选为1型糖尿病。
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