[发明专利]细胞糖胺聚糖组合物及其制备和使用方法

权利要求书

1.一种来源于经遗传修饰的细胞系的包含硫酸乙酰肝素的组合物，其中所述组合物基本上不含硫酸软骨素。

2.如权利要求1所述的组合物，其中所述组合物来源于经遗传修饰成缺乏表1或表2中列出的一种或多种基因的细胞系。

3.如权利要求1或权利要求2中任一项所述的组合物，其中所述组合物来源于经遗传修饰成缺乏以下各项中的一个或多个的细胞系：硫酸软骨素合酶1(ChSy)、硫酸软骨素N-乙酰半乳糖胺基转移酶2(CSGalNAcT2)、软骨素聚合因子(ChPF)、硫酸乙酰肝素2-O-磺基转移酶(HS2ST)、葡糖醛酸差向异构酶(GLCE)、硫酸乙酰肝素N-脱乙酰酶/磺基转移酶-1(HSNDST1)、硫酸乙酰肝素N-脱乙酰酶/磺基转移酶-2(HSNDST2)、硫酸酯酶1(Sulf1)、硫酸酯酶2(Sulf2)、β-葡糖醛酸糖苷酶(GUSB)、半乳糖胺-6-硫酸酯酶(GALNS)、α-L-艾杜糖苷酸酶(IDUA)、磺酸胺酶(SGSH)、N-乙酰转移酶(AANAT、ARD1A、GNPNAT1、HGSNAT、MAK10、NAT1、NAT2、NAT5、NAT6、NAT8、NAT8L、NAT9、NAT10、NAT11、NAT12、NAT13、NAT14、NAT14)、糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)、α-N-乙酰葡糖苷酶(NAGLU)、PAPS合酶(PAPSS1、PAPSS2)、木糖基转移酶1(XYLT1)、木糖基转移酶2(XYLT2)、半乳糖基转移酶1(B4GALT1)、半乳糖基转移酶2(B4GALT2)、葡糖苷酸基转移酶1(UDPGT)、Exostosin-样糖基转移酶3(EXTL3)、Exostosin糖基转移酶1(EXT1)、Exostosin糖基转移酶2(EXT2)、乙酰肝素酶(HPSE)、磷脂酰肌醇蛋白聚糖1(GPC1)、磷脂酰肌醇蛋白聚糖2(GPC2)、磷脂酰肌醇蛋白聚糖3(GPC3)、磷脂酰肌醇蛋白聚糖4(GPC4)、磷脂酰肌醇蛋白聚糖5(GPC5)、磷脂酰肌醇蛋白聚糖6(GPC6)、共结合蛋白聚糖1(SDC1)、共结合蛋白聚糖2(SDC2)、共结合蛋白聚糖3(SDC3)、共结合蛋白聚糖4(SDC4)、β聚糖(BGCAN/TGFBR3)、CD44V3(CD44V3)、神经纤毛蛋白1(NRP1)、丝甘蛋白(SRGN)、基底膜聚糖(PLC)、聚集蛋白(AGRN)或胶原蛋白18(COL18A1)。

4.如权利要求1至3中任一项所述的组合物，其中所述组合物来源于经遗传修饰成缺乏硫酸软骨素合酶1(ChSy)的细胞系。

5.如权利要求1至4中任一项所述的组合物，其中所述组合物来源于不产生硫酸软骨素的细胞。

6.如权利要求1至5中任一项所述的组合物，其中所述组合物来源于经遗传修饰成对于表1或表2中列出的一种或多种基因是转基因的细胞系。