[发明专利]用于治疗CLN2疾病的TPP1调配物及方法

权利要求书

1.一种调配物，包括重组人类三肽基肽酶-1(rhTPP1)，用于脑室内、鞘内或眼内给药，所述rhTPP1包括SEQ ID NO:1的氨基酸序列或其片段，所述调配物包括25mg/mL到35mg/mL的浓度的rhTPP1，还包括0.01mg/mL到0.5mg/mL的浓度的氯化钾、0.01mg/mL到0.5mg/mL的浓度的氯化镁六水合物及0.01mg/mL到0.5mg/mL的浓度的氯化钙二水合物，所述调配物具有6.5的pH值。

2.根据权利要求1所述的调配物，进一步包括0.01mg/mL到1mg/mL的浓度的磷酸氢二钠七水合物、0.01mg/mL到1mg/mL的浓度的磷酸二氢钠单水合物及1mg/mL到20mg/mL的浓度的氯化钠。

3.根据权利要求1所述的调配物，包括约0.11mg/mL的浓度的磷酸氢二钠七水合物、约0.08mg/mL的浓度的磷酸二氢钠单水合物、约8.77mg/mL的浓度的氯化钠、约0.22mg/mL的浓度的氯化钾、约0.16mg/mL的浓度的氯化镁六水合物及约0.21mg/mL的浓度的氯化钙二水合物。

4.根据权利要求1到3中任一项所述的调配物，其中所述调配物不含防腐剂。

5.根据权利要求1到3中任一项所述的调配物，其中所述调配物在约5℃下稳定至少6个月。

6.根据权利要求4所述的调配物，其中所述调配物在约5℃下稳定至少6个月。

7.一种组合物，包括根据权利要求1到6中任一项所述的调配物，用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)疾病。

8.权利要求1到6中任一项所述的调配物的用途，用于制造供治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)疾病的药剂。

9.如权利要求8所述的用途，还包含有效剂量的重组人类三肽基肽酶-1(rhTPP1)，所述有效剂量是约300mg。

10.如权利要求9所述的用途，所述有效剂量在约4小时的时间内给药所述个体。

11.如权利要求9所述的用途，所述有效剂量以小于或等于75毫克/小时的速率给药所述个体。

12.一种包括重组人类三肽基肽酶-1(rhTPP1)的组合物，用于治疗个体的神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)疾病，所述组合物包括有效维持所述个体中生理功能或减缓或减少生理功能退化的250mg至300mg剂量的重组人类三肽基肽酶-1(rhTPP1)，其中所述生理功能是语言功能、运动功能、视力或进食功能；其中所述rhTPP1包括SEQ ID NO:1的氨基酸序列或其片段，所述组合物包括25mg/mL到35mg/mL的浓度的rhTPP1，还包括0.01mg/mL到0.5mg/mL的浓度的氯化钾、0.01mg/mL到0.5mg/mL的浓度的氯化镁六水合物及0.01mg/mL到0.5mg/mL的浓度的氯化钙二水合物，所述组合物具有6.5的pH值。

13.根据权利要求12所述的组合物，还包含0.01mg/mL到1mg/mL的浓度的磷酸氢二钠七水合物、0.01mg/mL到1mg/mL的浓度的磷酸二氢钠单水合物及1mg/mL到20mg/mL的浓度的氯化钠。

14.根据权利要求12所述的组合物，包含约0.11mg/mL的浓度的磷酸氢二钠七水合物、约0.08mg/mL的浓度的磷酸二氢钠单水合物、约8.77mg/mL的浓度的氯化钠、约0.22mg/mL的浓度的氯化钾、约0.16mg/mL的浓度的氯化镁六水合物及约0.21mg/mL的浓度的氯化钙二水合物。

15.根据权利要求12 到14中任一项所述的组合物，所述组合物在约5℃下稳定至少6个月。