[发明专利]利用优化的基因密码子扩展系统通读提前终止密码子疾病中的截短蛋白有效
| 申请号： | 201610134657.6 | 申请日： | 2016-03-10 |
| 公开（公告）号： | CN107177593B | 公开（公告）日： | 2020-10-23 |
| 发明（设计）人： | 夏青;杨琦 | 申请（专利权）人： | 北京大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/10;A61P35/00;C12N5/10 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李波;黄登高 |
| 地址： | 100191*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 利用 优化 基因 密码子 扩展 系统 通读 提前 终止 疾病 中的 蛋白 | ||
【权利要求书】：
1.非天然氨基酸系统在制备用于通读杜氏肌营养不良的致病蛋白Dystrophin和肿瘤细胞内的抑癌基因蛋白STK11和EPHB2以恢复其正常表达和功能的试剂中的用途，所述非天然氨基酸系统由SEQ ID NO: 1或者SEQ ID NO: 2所示的tRNA、吡咯赖氨酰-tRNA 合成酶（PylRS）和非天然氨基酸组成，所述非天然氨基酸是：
（I）所示的Lys-diazirine（NAEK）。
2.如权利要求1所述的用途，其中所述非天然氨基酸是位于第N位的Lys-diazirine，其在蛋白中的连接方式如下式所示：
其中，由R1到R2的方向为氨基酸序列的N末端到C末端方向，第N位可以是致病蛋白或抑癌基因蛋白上的任意一位氨基酸，相应地，R1为第1至第N-1位氨基酸残基，R2为第N＋1位至C末端的氨基酸残基，
R3为。
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