[发明专利]抑制性tRNA通读提前终止密码子疾病中的截短蛋白有效

专利信息
申请号: 201610134656.1 申请日: 2016-03-10
公开(公告)号: CN107177592B 公开(公告)日: 2021-03-30
发明(设计)人: 夏青;王天畅;杨琦 申请(专利权)人: 北京大学
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61P35/00
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 李波;黄登高
地址: 100191*** 国省代码: 北京;11
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摘要:
搜索关键词: 抑制 trna 通读 提前 终止 密码子 疾病 中的 蛋白
【权利要求书】:

1.抑制性tRNA,其为stRNAGln-UAG,序列对应SEQ ID NO:1;stRNAGln-UGA,序列对应SEQ ID NO:8;或stRNAGln-UAA,序列对应SEQ ID NO:14。

2.如权利要求1所述的抑制性tRNA,其酶切连接至序列如 SEQ ID NO:20 所示的Bjmu载体上。

3.权利要求2所述的抑制性tRNA,其是Bjmu-stRNAGln-UAG;Bjmu-stRNAGln-UGA;或Bjmu-stRNAGln-UAA。

4.权利要求 1-3中任一项所述的抑制性tRNA在制备药物中的用途,所述药物用于恢复单基因遗传病的致病基因和肿瘤细胞内的肿瘤抑制基因无义突变体的截短蛋白表达。

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