[发明专利]miRancer分子的设计与应用

权利要求书

1.一种结合目标microRNA的单链RNA序列，所述单链RNA序列具有5'端臂和3'端臂，所述5'端臂通过碱基互补配对与目标microRNA结合，所述3'端臂通过碱基互补配对与所述5'端臂结合，

所述单链RNA序列从5'端到3'端具有以下通式1：

(n_5-11)(n_0-3)(n_6-7)(n₁)(n_11-21)(n_0-2)，

其中n为连续的核苷酸或其类似物，其后数字为核苷酸或其类似物的个数，其中n₁与目标microRNA的5'端第一位的核苷酸互补，相应的n_6-7对应于目标microRNA从5'端到3'端的第2-7位或第2-8位，从而(n_5-11)(n_0-3)(n_6-7)为5'端臂，(n_11-21)(n_0-2)为3'端臂，其中n_0-3为插入的C或G以在所述5'端臂和3'端臂之间形成GC配对。

2.权利要求1所述的单链RNA序列，其中除了插入的(n_0-3)作为缺口不计算同一性之外，所述5'端臂与所述目标microRNA从5'端到3'端的第2-18位核苷酸的互补链至少50％、60％、70％、80％、90％、或100％的同一性，优选其中(n6-7)与所述目标microRNA从5'端到3'端的第2-7位或第2-8位核苷酸的互补链具有至少80％、90％、或100％的同一性，优选(n_11-21)与(n_5-11)(n_0-3)(n_6-7)中不配对核苷酸的个数小于6、5、4、3、2、或1对，优选全部不配对的核苷酸在(n₁)周围。

3.一种包含权利要求1或2所述单链RNA序列的载体，如质粒。

4.一种包含编码权利要求1或2所述单链RNA序列的多核苷酸序列的载体，如质粒。

5.一种包含权利要求1或2所述单链RNA序列的合成的RNA分子。

6.一种包含权利要求3或4的载体的细胞。

7.权利要求1或2的单链RNA序列、权利要求3或4的载体、或权利要求5的合成的RNA分子的用途，所述用途包括用于特异性增加内源性和/或外源性目标microRNA或其它小RNA的表达和/或活性，用于体外和/或体内特异性调节所述目标microRNA靶向的基因的表达，用作感受器用于感测所述目标microRNA或其它小RNA，和用于通过感测所述目标microRNA或其它小RNA从而调节所述所述目标microRNA或其它小 RNA靶向的基因的表达。

8.一种方法，所述方法包括用于特异性增加内源性和/或外源性目标microRNA或其它小RNA的表达和/或活性的方法，用于体外和/或体内特异性调节所述目标microRNA靶向的基因的表达的方法，用作感受器用于感测所述目标microRNA或其它小RNA的方法，和用于通过感测所述目标microRNA或其它小RNA从而调节所述所述目标microRNA或其它小RNA靶向的基因的表达方法，所述方法包括将权利要求1或2的单链RNA序列、权利要求3或4的载体、或权利要求5的合成的RNA分子与包含目标microRNA或其它小RNA的样品接触的步骤。

9.一种产生结合目标microRNA的单链RNA序列的方法，所述方法包括产生权利要求1或2所述的结合目标microRNA的单链RNA序列。

10.一种组合物或试剂盒，其包含权利要求1或2的单链RNA序列、权利要求3或4的载体、和/或权利要求5的合成的RNA分子，优选的所述组合物或试剂盒用于权利要求7所述的用途或权利要求8所述的方法。