[发明专利]PDGFR RNA适体有效
| 申请号： | 201580067450.5 | 申请日： | 2015-10-15 |
| 公开（公告）号： | CN107106697B | 公开（公告）日： | 2021-06-18 |
| 发明（设计）人： | J·J·罗西;S·尹;N·哈比 | 申请（专利权）人： | 希望之城;阿彻纳有限公司 |
| 主分类号： | A61K47/54 | 分类号： | A61K47/54 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 马莉华;陆凤 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | pdgfr rna 适体 | ||
1.一种核糖核酸化合物，其特征在于，所述核糖核酸化合物中的RNA序列如SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2所示。
2.如权利要求1中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，还包括与所述RNA序列共价连接的化合物部分。
3.如权利要求1或2中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述化合物部分是与所述RNA序列共价连接的治疗部分或成像部分。
4.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是核酸部分、肽部分或小分子药物部分。
5.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是激活性核酸部分或反义核酸部分。
6.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是miRNA部分、mRNA部分、siRNA部分或saRNA部分。
7.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是siRNA部分或saRNA部分。
8.如权利要求3中任一所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是抗癌剂部分。
9.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是C/EBPαsaRNA部分。
10.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述成像剂部分是生物发光分子、光活性分子、金属或纳米粒子。
11.如权利要求1所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述RNA序列的长度为90个核苷酸。
12.一种药物制剂，其特征在于，所述药物制剂包含权利要求1至11中任一所述的核糖核酸化合物和药学上可接受的赋形剂。
13.一种药物制剂，其特征在于，所述药物制剂包含权利要求1、2或11中任一所述的核糖核酸化合物和治疗剂。
14.如权利要求13中所述的药物制剂，其特征在于，所述治疗剂是抗癌剂。
15.一种体外将化合物部分递送到细胞中的方法，其特征在于，所述方法包括：
(i)使细胞与权利要求1至11中任一所述的核糖核酸化合物接触；和
(ii)使所述核糖核酸化合物与所述细胞上的PDGFR-a结合并进入所述细胞，从而将所述化合物部分递送入所述细胞。
16.一种体外将化合物递送到细胞中的方法，其特征在于，所述方法包括：
(i)使细胞与化合物和权利要求1、2或11中任一所述的核糖核酸化合物接触；和
(ii)使所述核糖核酸化合物与所述细胞上的PDGFR-a结合，并使所述化合物进入所述细胞，从而将所述化合物递送入所述细胞。
17.如权利要求16中所述的方法，其特征在于，所述化合物是治疗剂或成像剂。
18.如权利要求1至9或11中任一所述的核糖核酸化合物在用于制备药物中的应用，其特征在于，所述药物用于一种治疗癌症的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用有效量的所述的核糖核酸化合物，其中所述核糖核酸化合物还包含抗癌治疗部分。
19.如权利要求1、2或11中任一所述的核糖核酸化合物在用于制备药物中的应用，其特征在于，所述药物用于一种治疗癌症的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用有效量的抗癌剂和所述核糖核酸化合物。
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