[发明专利]修饰的TGF-β寡核苷酸有效

专利信息
申请号: 201480030886.2 申请日: 2014-03-27
公开(公告)号: CN105378083B 公开(公告)日: 2018-09-21
发明(设计)人: F·贾辛斯基;M·简尼考特;E·乌尔曼 申请(专利权)人: 伊萨纳治疗有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C07H21/02;A61K31/713;A61P35/00
代理公司: 上海专利商标事务所有限公司 31100 代理人: 余颖;陶家蓉
地址: 德国*** 国省代码: 德国;DE
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摘要:
搜索关键词: 修饰 tgf 寡核苷酸
【权利要求书】:

1.一种由SEQ ID NO.1的TGF-β2核酸序列的12-18个核苷酸组成的寡核苷酸,所述寡核苷酸选自:

caaaGTATTTGGTctcc(SEQ ID NO.46)和caaAGTATTTGGTCtcc(SEQ ID NO.149),其中小写的核苷酸是LNA修饰的核苷酸。

2.包含权利要求1所述的寡核苷酸和药学上可接受的运载体的药物组合物。

3.用于预防和/或治疗疾病的方法的权利要求1所述的寡核苷酸或权利要求2所述的药物组合物,所述疾病是恶性和/或良性肿瘤、纤维化、硬化、硬皮病或相关皮肤疾病,或CNS疾病。

4.如权利要求3所述的寡核苷酸或药物组合物,所述肿瘤选自:实体瘤、血源性肿瘤、白血病、转移瘤、血管瘤、听神经瘤、神经纤维瘤、沙眼、化脓性肉芽肿、银屑病、星形细胞瘤、听神经瘤、胚细胞瘤、尤因瘤、颅咽管瘤、室管膜瘤、成神经管细胞瘤、神经胶质瘤、成血管细胞瘤、霍奇金淋巴瘤、成神经管细胞瘤、白血病、间皮瘤、成神经细胞瘤、神经纤维瘤、非霍奇金淋巴瘤、松果体瘤、成视网膜细胞瘤、肉瘤、精原细胞瘤、沙眼、维尔姆斯瘤,或选自:胆管癌、膀胱癌、脑肿瘤、乳腺癌、支气管癌、肾癌、宫颈癌、脉络膜癌、绒毛膜癌、囊腺癌、胚胎性癌、上皮癌、食道癌、宫颈癌、结肠癌、结直肠癌、子宫内膜癌、胆囊癌、胃癌、头癌、肝癌、肺癌、髓样癌、颈癌、非小细胞支气管/肺癌、卵巢癌、胰腺癌、乳头状癌、乳头状腺癌、前列腺癌、小肠癌、前列腺癌、直肠癌、肾细胞癌、成视网膜细胞瘤、皮肤癌、小细胞支气管/肺癌、鳞状细胞癌、皮脂腺癌、睾丸癌和子宫癌。

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