[发明专利]用于递送MRNA编码的抗体的方法和组合物在审
| 申请号： | 201480010113.8 | 申请日： | 2014-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN105209490A | 公开（公告）日： | 2015-12-30 |
| 发明（设计）人： | M·哈特莱因;F·德罗莎;B·C·吉尔德;A·迪亚斯 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | C07K16/22 | 分类号： | C07K16/22;A61K47/48;C07K16/24;C12N15/88 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 递送 mrna 编码 抗体 方法 组合 | ||
1.一种体内递送抗体的方法，所述方法包括：
向需要递送的受试者施用一种或多种编码抗体的重链和轻链的mRNA，并且其中所述抗体在所述受试者中进行全身性表达。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述一种或多种mRNA包括编码所述重链的第一mRNA和编码所述抗体的轻链的第二mRNA。
3.根据权利要求2所述的方法，其中编码所述重链的所述第一mRNA和编码所述轻链的所述第二mRNA以范围介于大约10:1至1:10之间的比例存在。
4.根据权利要求3所述的方法，其中编码所述重链的所述第一mRNA和编码所述轻链的所述第二mRNA以范围介于大约4:1至1:4之间的比例存在。
5.根据权利要求4所述的方法，其中编码所述重链的所述第一mRNA和编码所述轻链的所述第二mRNA以大约4:1的比例存在。
6.根据权利要求2-5中任一项所述的方法，其中编码所述重链的所述第一mRNA和编码所述轻链的所述第二mRNA以大于1的比例存在。
7.根据权利要求4所述的方法，其中编码所述重链的所述第一mRNA和编码所述轻链的所述第二mRNA以大约1:1的比例存在。
8.根据权利要求1或2所述的方法，其中所述一种或多种mRNA包括编码所述抗体的所述重链和所述轻链的单mRNA。
9.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中将编码所述抗体的所述重链和所述轻链的所述一种或多种mRNA包囊在一种或多种脂质体内。
10.根据权利要求9所述的方法，其中将编码所述重链的所述第一mRNA和编码所述轻链的所述第二mRNA包囊在单独的脂质体中。
11.根据权利要求10所述的方法，其中将编码所述重链的所述第一mRNA和编码所述轻链的所述第二mRNA包囊在相同的脂质体中。
12.根据权利要求9-11中任一项所述的方法，其中所述一种或多种脂质体包括阳离子脂质、中性脂质、基于胆固醇的脂质和PEG-改性的脂质中的一种或多种。
13.根据权利要求9-12中任一项所述的方法，其中所述一种或多种脂质体具有不大于约150nm的尺寸。
14.根据权利要求9-13中任一项所述的方法，其中所述一种或多种脂质体具有不大于约100nm的尺寸。
15.根据权利要求9-13中任一项所述的方法，其中所述一种或多种脂质体具有不大于约75nm的尺寸。
16.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中对所述一种或多种mRNA经修饰以增强稳定性。
17.根据权利要求16所述的方法，其中对所述一种或多种mRNA经修饰以包含经修饰的核苷酸、帽子结构、多聚腺苷酸尾、5’和/或3’非翻译区。
18.根据权利要求1-15中任一项所述的方法，其中所述一种或多种mRNA未经修饰。
19.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中将所述一种或多种mRNA静脉内施用。
20.根据权利要求1-18中任一项所述的方法，其中将所述一种或多种mRNA腹膜内施用。
21.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述抗体的全身性表达在施用后至少约6小时、12小时、24小时、36小时、48小时、72小时、96小时或120小时是可检测的。
22.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述抗体是完整免疫球蛋白、(Fab)2、(Fab’)2、Fab、Fab’或scFv。
23.根据权利要求22所述的方法，其中所述抗体是IgG。
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