[发明专利]核苷酸、包括其的重组载体、细胞、组合物及它们的应用

权利要求书

1.一种治疗眼科疾病的核苷酸，其特征在于，所述核苷酸的序列为如下(1)或(2)所述：

(1)SEQ ID No.9或SEQ ID No.16所示的核苷酸序列；

(2)分别与SEQ ID No.9或SEQ ID No.16所示的核苷酸序列相比具有至少80％同源性的核苷酸序列。

2.一种治疗眼科疾病的重组载体，所述重组载体包括载体及其携带的外源基因，其特征在于，所述外源基因为权利要求1所述的核苷酸。

3.根据权利要求2所述的重组载体，其特征在于，所述载体为DNA载体。

4.根据权利要求2所述的重组载体，其特征在于，所述载体为病毒载体。

5.根据权利要求3或4所述的重组载体，其特征在于，所述DNA载体选自由DNA质粒载体、结合其的脂质体、结合其的分子耦联体和结合其的多聚物所组成的组中；所述病毒载体选自由腺相关病毒载体、慢病毒载体和腺病毒载体所组成的组中。

6.一种治疗眼科疾病的细胞，其特征在于，所述细胞含有权利要求2-5所述的重组载体。

7.根据权利要求6所述的细胞，其特征在于，所述细胞选自293T细胞、多能干细胞、视网膜色素上皮细胞、虹膜色素上皮细胞、结膜上皮细胞和视网膜感光细胞中的一种或几种。

8.根据权利要求7所述的细胞，其特征在于，所述多能干细胞选自胚胎干细胞、神经干细胞、骨髓间充质干细胞、造血干细胞和角膜缘干细胞中的一种或几种。

9.一种治疗眼科疾病的药物组合物，其特征在于，所述药物组合物含有药学上可接受的赋形剂，以及选自权利要求2-5所述的重组载体和权利要求6-8所述的细胞中的一种或几种。

10.根据权利要求9所述的药物组合物，其特征在于，所述药物组合物为注射液，所述注射液包括药学上可接受的赋形剂，以及权利要求2-5任意一项所述的重组载体。

11.根据权利要求10所述的药物组合物，其特征在于，所述药学上可接受的赋形剂为维持所述药物组合物pH为7.2～7.6的10mM三羟甲基氨基甲烷；每毫升注射液中含有10⁶-10¹²vg的所述重组载体。

12.根据权利要求10所述的药物组合物，其特征在于，所述药学上可接受的赋形剂为维持所述药物组合物pH值为5.0-9.0的磷酸缓冲液；每毫升注射液中含有10⁶-10¹²vg的所述重组载体。

13.根据权利要求11或12所述的药物组合物，其特征在于，所述注射液还含有保护剂和/或渗透压调节剂；以所述注射液为基准，所述保护剂的含量为0.01-30重量％，所述保护剂选自肌醇、山梨醇和蔗糖中的一种或几种；所述渗透压调节剂的含量使所述注射液的渗透压为200-700毫渗摩尔/千克，所述渗透压调节剂选自氯化钠、氯化钾和氯化镁中的一种或几种。

14.权利要求1所述的核苷酸、权利要求2-5所述的重组载体以及权利要求6-8所述的细胞和权利要求9-13所述的组合物在制备治疗眼科疾病的药物中的应用。

15.根据权利要求14所述的应用，其特征在于，所述眼科疾病为伴随眼组织细胞凋亡变性的眼科疾病。

16.根据权利要求15所述的应用，其特征在于，所述眼科疾病选自青光眼、视网膜色素变性、视网膜脱落和视网膜缺血性疾患中的一种或几种。