[发明专利]用于在非造血性细胞中诱导促红细胞生成素(EPO)介导的产生血红蛋白表达和线粒体生物合成的组合物和方法

权利要求书

1.一种用于在个体的非造血细胞中诱导促红细胞生成素(EPO)介导的血红蛋白(Hb)表达的组合物，包括一由式(I)代表的化合物:

其中R为一糖基；和一药学上可接受的载体。

2.如权利要求1所述的组合物，其中所述糖基选自于由二羟基丙酮，葡萄糖，半乳糖，甘油醛，苏糖，木糖，甘露糖，核糖，核酮糖，塔格糖，阿洛酮糖，果糖，山梨糖，鼠李糖，赤藓糖，赤藓酮糖，阿拉伯糖，来苏糖，阿洛糖，阿卓糖，古洛糖，艾杜糖，塔罗糖，蔗糖，乳糖，麦芽糖，乳果糖，海藻糖，纤维二糖，异麦芽三糖，黑曲霉三糖，麦芽三糖，松三糖，麦芽三糖，棉子糖，蔗果三糖和其组合所组成的群组。

3.如权利要求1所述的组合物，其中所述化合物会诱导在该个体的非造血细胞中的Hb-α，Hb-β，或Hb二聚体的表达。

4.如权利要求1所述的组合物，其中所述化合物会增强促红细胞生成素-促红细胞生成素受体的结合亲和性。

5.如权利要求1所述的组合物，其中所述化合物会结合到促红细胞生成素-结合的促红细胞生成素受体的复合体。

6.如权利要求1所述的组合物，其中所述化合物会增强在非造血细胞中内生性EPO的表达并会刺激Hb的表达。

7.如权利要求1所述的组合物，其中所述非造血细胞选自于由肾细胞、肝细胞、心肌细胞、成肌细胞、神经胶质细胞、神经细胞和视网膜色素上皮细胞所组成的群组。

8.一种用于在个体的非造血细胞中诱导促红细胞生成素(EPO)介导的血红蛋白(Hb)表达的方法，包括对该个体投予治疗有效量的一由式(I)代表的化合物：

其中R为一糖基。

9.如权利要求8所述的方法，其中所述糖基选自于由二羟基丙酮，葡萄糖，半乳糖，甘油醛，苏糖，木糖，甘露糖，核糖，核酮糖，塔格糖，阿洛酮糖，果糖，山梨糖，鼠李糖，赤藓糖，赤藓酮糖，阿拉伯糖，来苏糖，阿洛糖，阿卓糖，古洛糖，艾杜糖，塔罗糖，蔗糖，乳糖，麦芽糖，乳果糖，海藻糖，纤维二糖，异麦芽三糖，黑曲霉三糖，麦芽三糖，松三糖，麦芽三糖，棉子糖，蔗果三糖和其组合所组成的群组。

10.如权利要求8所述的方法，其中所述化合物会诱导在该个体的非造血细胞中的Hb-α，Hb-β，或Hb二聚体的表达。

11.如权利要求8所述的方法，其中所述化合物会增强在非造血细胞中内生性EPO的表达并会刺激Hb的表达。

12.如权利要求8所述的方法，其中所述个体患有选自于由以下所组成的群组的疾病或综合症：缺氧、贫血、肾缺血、心肌缺血、肺缺血、神经退行性疾病、神经精神疾病、老年性黄斑部病变(AMD)-相关的疾病和其组合。

13.一种用于在个体的非造血细胞中诱导促红细胞生成素(EPO)介导的线粒体生物合成的组合物，包括一由式(I)代表的化合物:

其中R为一糖基；和一药学上可接受的载体。

14.如权利要求13所述的组合物，其中所述糖基选自于由二羟基丙酮，葡萄糖，半乳糖，甘油醛，苏糖，木糖，甘露糖，核糖，核酮糖，塔格糖，阿洛酮糖，果糖，山梨糖，鼠李糖，赤藓糖，赤藓酮糖，阿拉伯糖，来苏糖，阿洛糖，阿卓糖，古洛糖，艾杜糖，塔罗糖，蔗糖，乳糖，麦芽糖，乳果糖，海藻糖，纤维二糖，异麦芽三糖，黑曲霉三糖，麦芽三糖，松三糖，麦芽三糖，棉子糖，蔗果三糖和其组合所组成的群组。

15.如权利要求13所述的组合物，其中所述化合物会诱导线粒体数量的增加，或PGC-1α的表达以诱导EPO介导的线粒体生物合成线粒体生物合成。

16.根据权利要求13的组合物，其中所述化合物会增强促红细胞生成素-促红细胞生成素受体的结合亲和性。

17.如权利要求13的组合物，其中所述化合物会结合到促红细胞生成素-结合的促红细胞生成素受体的复合体。

18.如权利要求13所述的组合物，其中所述化合物会增强在非造血细胞中内生性EPO的表达并会刺激Hb的表达。

19.如权利要求13所述的组合物，其中所述EPO介导的线粒体生物合成为PGC-1α依赖的。