[发明专利]用于治疗肌肉萎缩症患者的寡核苷酸有效
| 申请号： | 201380045771.6 | 申请日： | 2013-07-03 |
| 公开（公告）号： | CN104603271B | 公开（公告）日： | 2019-07-19 |
| 发明（设计）人： | 朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆 | 申请（专利权）人： | 马林生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 余刚;张英 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 外显子 第一外显子 前体mRNA 抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩症 药物组合物 同一性 优选 延伸 治疗 | ||
【权利要求书】：
1.一种寡核苷酸，包括SEQ ID NO:1679，所述寡核苷酸具有这样的长度：所述长度是由存在于SEQ ID NO:1679中的核苷酸数量限定的或所述长度比SEQ ID NO:1679中限定的长1、2、3、4或5个核苷酸。
2.一种组合物，包含根据权利要求1所述的寡核苷酸。
3.根据权利要求2所述的组合物，其中所述组合物还包含药学上可接受的载体。
4.根据权利要求2所述的组合物，其中所述组合物还包含赋形剂、佐剂和/或溶剂。
5.根据权利要求2所述的组合物，其中所述组合物包含由平衡离子连接的如在权利要求1中所限定的两个或更多个相同寡核苷酸。
6.根据权利要求5所述的组合物，其中所述平衡离子是钙。
7.根据权利要求2所述的组合物，其中所述组合物还包含稀释剂。
8.根据权利要求2所述的组合物，其中所述组合物还包含盐。
9.根据权利要求1所述的寡核苷酸或根据权利要求2-8中任一项所述的组合物在制备用于预防、延缓、改善和/或治疗BMD或DMD的药物中的用途。
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