[发明专利]经修饰的腺伴随病毒载体组合物有效
| 申请号： | 201380035802.X | 申请日： | 2013-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN104619832B | 公开（公告）日： | 2021-03-16 |
| 发明（设计）人： | B.L.戴维森;M.希尔;R.布德罗;A.M.蒙特斯 | 申请（专利权）人： | 衣阿华大学研究基金会 |
| 主分类号： | C12N7/00 | 分类号： | C12N7/00;C12N15/00;C12N5/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李慧惠;彭昶 |
| 地址： | 美国衣*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 修饰 伴随 病毒 载体 组合 | ||
【权利要求书】：
1.腺伴随病毒（AAV）填充物组分，其由SEQ ID NO: 1或SEQ ID NO:2的核酸组成。
2.腺伴随病毒（AAV）载体，其包含可操作地连接至表达盒的权利要求1的填充物组分。
3.权利要求2的AAV载体，其中所述表达盒包含启动子。
4.权利要求3的AAV载体，其中所述启动子是pol III启动子。
5.权利要求4的AAV载体，其中所述启动子是mU6启动子。
6.权利要求2至5中任一项的AAV载体，其进一步包含靶序列。
7.权利要求6的AAV载体，其中所述靶序列是RNAi分子。
8.权利要求2至5中任一项的AAV载体，其中所述AAV载体为AAV-1、AAV-2、AAV-3、AAV-4、AAV-5、AAV-6、AAV-7或AAV-8血清型。
9.权利要求2至5中任一项的AAV载体，其中所述AAV载体具有一个或多个有功能的5'或3'反向末端重复（ITR）。
10.权利要求9的AAV载体，其中所述5'或3' ITR为AAV-1、AAV-2、AAV-3、AAV-4、AAV-5、AAV-6、AAV-7或AAV-8 ITR，或AAV-1、AAV-2、AAV-3、AAV-4、AAV-5、AAV-6、AAV-7或AAV-8 ITR的组合。
11.权利要求2至5中任一项的AAV载体，其中所述表达盒编码siRNA或shRNA。
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