[发明专利]编码视杆细胞来源的视锥细胞活力因子的载体

权利要求书

1.一种核酸，所述核酸包含编码RdCVF蛋白的编码序列的核苷酸序列，其中RdCVF编码序列包含重编码核苷酸序列。

2.如权利要求1所述的核酸，其中，所述RdCVF蛋白是RdCVF1蛋白。

3.如权利要求1所述的核酸，其中，所述RdCVF蛋白是RdCVF2蛋白。

4.如上述权利要求中任一项所述的核酸，其中，所述RdCVF蛋白是短版本的RdCVF蛋白。

5.如权利要求1～3中任一项所述的核酸，其中，所述RdCVF蛋白是长版本的RdCVF蛋白。

6.如上述权利要求中任一项所述的核酸，其中，所述RdCVF蛋白是人RdCVF蛋白。

7.如上述权利要求中任一项所述的核酸，其中，所述重编码核苷酸序列缺少起始甲硫氨酸密码子。

8.如权利要求1所述的核酸，其中，所述RdCVF蛋白的编码序列包含SEQ ID NO:1的106～741位核苷酸、SEQ ID NO:1的106～429位核苷酸、SEQ ID NO:3的106～432位核苷酸或SEQ ID NO:3的106～744位核苷酸。

9.如上述权利要求中任一项所述的核酸，其中，所述核酸还包含与所述RdCVF蛋白的编码序列可操作地连接的N末端信号序列的第二编码区。

10.如权利要求9所述的核酸，其中，所述信号序列选自由Igk信号序列、人生长激素(HGH)、脑源性神经营养因子(BDNF)、胰岛素生长因子1(IGF-1)和β-葡糖醛酸糖苷酶(GUSB)组成的组。

11.如权利要求9所述的核酸，其中，所述信号序列包含SEQ ID NO:1的1～105位核苷酸。

12.如权利要求9所述的核酸，其中，所述信号序列编码包含SEQ ID NO:15、SEQ ID NO:2的2～34位氨基酸或SEQ ID NO:2的7～21位氨基酸的氨基酸序列。

13.如权利要求1所述的核酸，其中，所述核苷酸序列包含SEQ ID NO:1或3。

14.如权利要求1所述的核酸，其中，所述重编码核苷酸序列的至少40％的密码子经重编码。

15.如权利要求1所述的核酸，其中，所述重编码核苷酸序列与相应的天然核苷酸序列相比有至少15％的核苷酸不同。

16.如权利要求1所述的核酸，其中，所述重编码核苷酸序列与相应的天然核苷酸序列具有小于90％的同一性。

17.如权利要求1～7和9～16中任一项所述的核酸，其中，所述重编码核苷酸序列具有选自由以下特征组成的组中的一个或多个特征：无原核生物(procarya)抑制性基序、无共有剪接供体位点、无隐蔽剪接供体位点以及GC含量为60％～65％。

18.如上述权利要求中任一项所述的核酸，其中，启动子序列与所述RdCVF蛋白的编码序列可操作地连接。

19.如权利要求18所述的核酸，其中，所述启动子是巨细胞病毒(CMV)启动子。

20.如权利要求19所述的核酸，其中，所述CMV启动子包含SEQ ID NO:11的150～812位。

21.如上述权利要求中任一项所述的核酸，其中，内含子序列与所述RdCVF蛋白的编码序列可操作地连接。

22.如权利要求21所述的核酸，其中，所述内含子序列是β-珠蛋白内含子序列。

23.如权利要求21所述的核酸，其中，所述内含子序列包含SEQ ID NO:11的820～1312位核苷酸。

24.如权利要求1所述的核酸，其中，所述核酸包含SEQ ID NO:11、SEQ ID NO:11的150～2080位核苷酸序列或者SEQ ID NO:11的150～812、820～1312和1340～2080位核苷酸序列。

25.一种病毒载体，所述病毒载体包含上述权利要求中任一项所述的核酸。

26.如权利要求25所述的病毒载体，其中，所述病毒载体是腺相关病毒(AAV)载体。